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Los organoides alcanzan un nuevo hito en el descubrimiento de fármacos y la personalización de las terapias.
Mini-intestinos cultivados en el laboratorio empleando células de pacientes con fibrosis quística pueden ayudar a identificar a los que tienen más probabilidades de beneficiarse de nuevos fármacos, según un nuevo estudio de investigadores del Centro Médico de la Universidad de Utrecht (Holanda).
Los resultados, publicados en Science Translational Medicine, abren el camino para la explotación de los llamados organoides como una herramienta para el descubrimiento de fármacos y personalizar el tratamiento para los pacientes con fibrosis quística y otras patologías genéticas.
La fibrosis quística está causada por mutaciones en el canal CFTR. Recientemente se han aprobado terapias dirigidas a CFTR para el tratamiento de esta enfermedad, pero identificar el subgrupo de pacientes con más probabilidades de responder a estos medicamentos sigue siendo el gran reto.
Johanna Dekkers y sus colaboradores generaron organoides intestinales, es decir, cultivos de células madre adultas tridimensionales que se asemejan a los intestinos, a partir de biopsias rectales de 71 pacientes con fibrosis quística que portaban una amplia gama de mutaciones en CFTR.
Los investigadores comprobaron que las respuestas de los mini-intestinos a los fármacos que se centran en CFTR in vitro se correlacionan estrechamente con los datos publicados de ensayos clínicos con esos medicamentos.
Sobre la base de estos resultados, se seleccionó a dos individuos con mutaciones CFTR raras cuyos organoides rectales respondieron de forma potente al tratamiento. De hecho, cuando se administró el fármaco, ambos individuos mostraron menos síntomas de la enfermedad y una mejora de la función pulmonar. En conjunto, los resultados apoyan la posibilidad de utilizar organoides derivados del paciente para adaptar los tratamientos a cada persona.
junio 23/2016 (Diario Médico)
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