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Una proteína podría estar detrás de la neurotoxicidad en la esclerosis lateral amiotrófica y, por tanto, servir para desarrollar nuevos fármacos.
Un trímero formado por variaciones de la proteína SOD1 parece ser el origen tóxico que daña a las neuronas motoras en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según desvela un estudio en la «Proceedings of the National of Academy of Sciences» («PNAS»).
Un equipo de investigadores de la Universidad de Carolina del Norte, en Chapel Hill, ha demostrado en un modelo experimental una pieza clave en la aparición de la ELA, lo que podría servir de diana molecular para el desarrollo de tratamientos contra esta devastadora enfermedad neurodegenerativa.
En el trabajo, los científicos, dirigidos por Nikolay Dokholyan, de la citada universidad, se centraron en un subtipo de ELA que afecta a un 2 por ciento de los pacientes y se caracteriza por asociarse a variaciones en la proteína SOD1. Demostraron que dicha proteína forma acumulaciones de tres subunidades, un trímero, y que estas placas proteicas pueden acabar con las neuronas motoras en pruebas de laboratorio.
«Se trata de un importante paso, puesto que nadie sabe exactamente cuáles son las interacciones tóxicas que están detrás de la muerte neuronal de la ELA», explica Elizabeth Proctor, primera firmante del trabajo. «Sabiendo qué aspecto tienen estos trímeros, podemos diseñar fármacos que nos ayuden a detener el daño. Estamos emocionados sobre las posibilidades».
Los investigadores ya habían asociado las mutaciones genéticas en SOD1 con ciertas formas de la ELA en la década de 1990. No obstante, la forma exacta de la agregación proteica que acaba con las neuronas está siendo más compleja de identificar, y muchas de esas acumulaciones que se pensaba tóxicas, se desintegran casi tan pronto como se forman, lo que dificulta su estudio.
«Se piensa que parte de su toxicidad se debe precisamente a su inestabilidad. Su naturaleza inestable las hace más reactivas con ciertas partes de la célula que no deberían estar afectadas», aclara Proctor.
Una vez identificada la participación del trímero de SOD1, los científicos investigan qué partículas unen ese multímero, para poder desarrollar fármacos que puedan deshacerlo. Además, este hallazgo podría tener aplicaciones en enfermedades neurodegenerativas, como el mal de Alzheimer o de Parkinson.
diciembre 30/2015 (Diario Médico)
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