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Utilizando un nuevo sistema de “edición” de genes, basado en proteínas bacterianas, unos investigadores han conseguido curar a ratones de una enfermedad hepática poco común causada por una única mutación genética. Lo más importante de este logro es que se ha hecho en individuos adultos y vivos, no en una mera muestra externa de células.
Estos resultados esperanzadores, obtenidos por el equipo de Daniel Anderson, del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) en Cambridge, Estados Unidos, ofrecen la primera evidencia de que esta técnica de edición de genes, conocida como CRISPR, puede revertir los síntomas de la enfermedad en animales vivos.
La técnica CRISPR, que ofrece una manera fácil de cortar segmentos de ADN mutado y reemplazarlos con las secuencias correctas, tiene un gran potencial para el tratamiento de muchos trastornos genéticos, según el equipo de investigación.
El sistema se basa en la maquinaria celular que las bacterias utilizan para defenderse de infecciones víricas. Los investigadores han copiado este sistema celular y lo han adaptado para edición de genes.
Explicado de manera simplificada, lo que hace la técnica CRISPR es que cuando la célula repara un daño calculado e inducido por el sistema, se aprovecha un paso del proceso para hacer que la célula introduzca el material genético nuevo y corregido dentro del genoma.
Los científicos prevén que este tipo de edición del genoma pueda algún día ayudar a tratar enfermedades como la hemofilia, la enfermedad de Huntington, y otras que son causadas por mutaciones individuales.
Empleando esta técnica, en el experimento, el gen correcto fue insertado en aproximadamente uno de cada 250 hepatocitos (las células que componen la mayor parte del hígado). Durante los siguientes 30 días, esas células sanas portadoras del gen correcto comenzaron a proliferar en grandes cantidades y a reemplazar a células hepáticas enfermas, llegando al final a representar aproximadamente un tercio de todos los hepatocitos. Esto fue suficiente para curar la enfermedad, lo que permitió sobrevivir a los ratones.
julio 10/2014 (NCYT)
Yin H, Bogorad RL, Benedetti E, Grompe M, Koteliansky V, Sharp PA.Genome editing with Cas9 in adult mice corrects a disease mutation and phenotype.Nat Biotechnol. 2014 Jun;32(6):551-3.Doi: 10.1038/nbt.2884.
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