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La técnica de modificación de genomas basada en el sistema Crispr/Cas9, que emplean de forma natural arqueas y bacterias para defenderse frente a virus y plásmidos, ha demostrado su utilidad en primates. Con ayuda de esta técnica, un grupo de científicos chinos ha conseguido introducir cambios en dos genes específicos de forma simultánea en embriones de monos «Cynomolgus».
El experimento, cuyos resultados se publican en la revista «Cell«, demuestra que la técnica Crispr/Cas9 puede editar el genoma de primates con una precisión nunca antes conseguida mediante otras técnicas. De esta forma, se abre un camino al desarrollo de modelos de enfermedades en primates no humanos, así como a futuras aplicaciones de la técnica en el tratamiento de una gran variedad de enfermedades genéticas.
Jiaho Sha, de la Universidad Médica Nanjing, y autor del trabajo, dice que «nuestro estudio demuestra que el sistema Crispr/Cas9 es capaz de interrumpir de forma simultánea a dos genes concretos en un solo paso y sin producir mutaciones distintas a los objetivos deseados. Si consideramos que muchas enfermedades humanas están causadas por anomalías genéticas, la modificación de ADN dirigida es una herramienta muy valiosa para generar modelos experimentales de enfermedades».
En procariotas
El sistema Crispr/Cas9 es uno de los que emplean casi todas las arqueas y muchas bacterias para «recordar», al modo en que lo hace un sistema inmunológico, el ataque de un patógeno. De este sistema parten las proteínas Cas9 que, dirigidas por unas moléculas de ARN que actúan como «guía», pueden alcanzar lugares específicos en el genoma y al actuar sobre la doble cadena de ADN, generar mutaciones. Hasta ahora, esta herramienta de edición de genomas se había utilizado en ratones y ratas, pero no en primates.
Los científicos de la Universidad Nanjing, junto con el grupo de Weizhi Ji, del Laboratorio Yunnan Key de Investigación Biomédica en Primates y de Kumming Biomed International, inyectaron en cigotos simios moléculas de ARN mensajero que codificaba Cas9 junto con la molécula de ARN «guía» diseñada para dirigirse a tres genes específicos. Tras secuenciar el genoma de quince embriones, hallaron que en ocho de ellos aparecían evidencias de mutaciones simultáneas de dos de los genes diana. Los científicos transfirieron los embriones modificados genéticamente en monos hembra, que alumbraron una pareja de gemelos. La secuenciación del ADN de las crías confirmó la presencia de las mutaciones en los dos genes.
Además, el sistema Crispr /Cas9 no produjo mutaciones en otra zonas del genoma, lo que sugiere que es una herramienta que no origina efectos indeseados en los experimentos con primates. «Con la precisión del sistema de modificación genética Crispr/Cas9, esperamos poder generar muchos modelos de enfermedad en organismos primates, lo que supondrá un avance en el desarrollo de estrategias terapéuticas en el ámbito de la investigación biomédica», apunta Ji.
enero 31/2014 (Diario Médico)
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