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La mielofibrosis es una enfermedad poco frecuente que aparece de forma espontánea en las células progenitoras de la médula ósea. En 2005, se descubrió que el 60 % de los pacientes de mielofibrosis presentan una mutación adquirida del gen JAK2 en las células sanguíneas.
La enfermedad se caracteriza por que la médula va siendo sustituida progresivamente por una fibrosis que impide la correcta producción de células de la sangre, lo que provoca anemia, pérdida de peso, sudoración desmesurada y molestias abdominales derivadas de la hipertrofia del bazo. Además, en algunos casos la mielofibrosis puede evolucionar a leucemia aguda.
Ahora, un artículo publicado en New England Journal of Medicine (NEJM) compara el mejor tratamiento disponible hasta el momento para la mielofibrosis con ruxolitinib, una nueva terapia.
El Dr. Francisco Cervantes, médico del Servicio de Hematología del Hospital Clínic y responsable del equipo de Hemato-Oncología del Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), es uno de los autores de este trabajo, basado en un estudio internacional en el que 219 pacientes con mielofibrosis de alto riesgo o riesgo intermedio-2 recibieron de forma aleatorizada ruxolitinib o el tratamiento convencional que se consideró más adecuado según la sintomatología del paciente.
Ruxolitinib es un inhibidor de JAK2 de administración oral. El tratamiento alternativo fue, en la mayoría de los casos, hidroxiurea, un quimioterápico oral.
El bazo participa en la hematopoyesis durante el desarrollo fetal. En pacientes con mielofibrosis, la fabricación de células de la sangre va desapareciendo de la médula ósea debido a la fibrosis y, de manera secundaria, el bazo se va instalando una esplenomegalia progresiva, lo cual ocasiona molestias en el abdomen. Además, la anemia, la pérdida de peso y la sudoración profusa también merman la calidad de vida del paciente con mielofibrosis.
La curación de esta enfermedad solo se puede conseguir mediante un trasplante de médula ósea. Sin embargo, esta opción conlleva un riesgo de mortalidad del 35 %, por lo que se plantea únicamente en pacientes relativamente jóvenes y con enfermedad de alto riesgo (es decir, con una esperanza de vida corta). De ahí la importancia de disponer de un tratamiento paliativo que haga desaparecer o mejore los síntomas de la enfermedad.
Los resultados del estudio demuestran que ruxolitinib fue notablemente más efectivo a la hora de reducir la esplenomegalia y los síntomas generales debidos a la mielofibrosis (fundamentalmente, la sudoración profusa y la pérdida de peso) que el tratamiento convencional y que el efecto beneficioso de ruxolitinib fue duradero.
En cambio, rara vez mejoró la anemia. Si bien ruxolitinib no tiene potencial curativo de la mielofibrosis, su efecto paliativo y la durabilidad del mismo han motivado la aprobación del fármaco por la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos para el tratamiento de la mielofibrosis de alto riesgo o riesgo intermedio-2 con esplenomegalia, situación para la que hasta el momento existían pocos tratamientos y de escasa eficacia. El fármaco se encuentra en proceso de aprobación por parte de la European Medicines Agency (EMA).
marzo 15/2012 (JANO.es)
Claire Harrison, Jean-Jacques Kiladjian, Haifa Kathrin Al-Ali, Heinz Gisslinger, Roger Waltzman, Viktoriya Stalbovskaya, et. al. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. N Engl J Med 2012; 366:787-798, marzo 1/2012.
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