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Posible primer tratamiento para una grave enfermedad rara

Científicas de la Universidad Autónoma de Madrid han obtenido la prueba de concepto de un potencial fármaco contra PMM2-CDG, una enfermedad multisistémica grave para la que hasta ahora no existe tratamiento. Para el tratamiento proponen el uso de chaperonas farmacológicas, pequeños compuestos químicos que podrían restablecer las funciones alteradas en los pacientes. Read more

marzo 20, 2017 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Enfermedades metabólicas, Enfermedades raras | Etiquetas: chaperonas farmacológicas, defectos congénitos de la glicosilación, enfermedad multisistémica grave, enfermedad PMM2-CDG, enfermedades metabólicas hereditarias |

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