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Dos familias con mutaciones asociadas a cataratas congénitas han dado la pista para probar con éxito en perros y conejos la administración de la molécula lanosterol, presente en el cristalino sano.
Científicos estadounidenses han probado en perros la eficacia de un nuevo tratamiento que incrementa la transparencia del cristalino en perros con cataratas. El estudio que publican en «Nature» supone el primer paso hacia la consecución de una terapia farmacológica.
El equipo de investigación, encabezado por Kang Zhang, de la Universidad de California en San Diego, administró a perros que ya tenían cataratas un colirio con lanosterol, una pequeña molécula que está presente en el cristalino sano.
Al cabo de seis semanas, la opacidad se redujo y disminuyó la gravedad de las cataratas. Los investigadores obtuvieron unos resultados equiparables en cristalinos diseccionados de conejos a los que administraron la molécula.
La idea de aprovechar el potencial terapéutico del lanosterol surgió del estudio de dos familias con cataratas congénitas en las que se identificaron mutaciones en un gen implicado en la síntesis de lanosterol. Se trata del gen que codifica la enzima lanosterol sintasa.
En experimentos de laboratorio se ha observado que las versiones normales de la molécula ayudan a evitar la agregación de proteínas que se ha asociado a la génesis de las cataratas.
El lanosterol es una molécula anfipática, es decir, contiene grupos hidrófilos e hidrófobos, lo que la capacita para estar parcialmente diluida en agua o en disolventes orgánicos. Los autores del estudio comprobaron su capacidad para disolver precipitados -e incluso estructuras similares a fibras amiloides- de las proteínas del cristalino mutadas en los individuos con las alteraciones genéticas asociadas a cataratas congénitas.
julio 29/2015 (Diario Médico)
Lanosterol reverses protein aggregation in cataracts
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