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Shire ha presentado nuevos datos que demuestran que VPRIV (velaglucerasa alfa inyectable), la terapia de sustitución enzimática (TSE) de la compañía para la enfermedad de Gaucher de tipo 1, mejora significativamente determinadas variables seleccionadas en pacientes con enfermedad ósea relacionada con Gaucher.
Los datos presentados demuestran que VPRIV mejora la enfermedad ósea relacionada con Gaucher mediante un incremento sostenido de la densidad mineral ósea (DMO). La DMO hace referencia a la medida de la cantidad de mineral por centímetro cuadrado de tejido óseo, determinada por Z score. El Z score permite comparar la DMO de un paciente con las medidas de DMO de poblaciones no afectadas por la enfermedad de Gaucher, una vez normalizadas y homologadas para la edad y sexo correspondientes.
En los pacientes con enfermedad de Gaucher, la DMO se encuentra generalmente disminuida en comparación con las personas sin esta enfermedad, dando como resultado a menudo Z scores más bajos. La medida de la DMO puede ser útil para cuantificar el impacto de la enfermedad de Gaucher sobre el tejido óseo del paciente y puede ayudar a identificar los beneficios potenciales del tratamiento sobre la mejoría de la enfermedad ósea relacionada con Gaucher.
“La aparición de alteraciones óseas en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 es muy frecuente“ comenta la Dra. Pilar Giraldo, del Hospital Miguel Servet de Zaragoza. “Estos nuevos datos demuestran que VPRIV presenta efectos estadísticamente significativos en el tratamiento de la enfermedad ósea relacionada con Gaucher, según los resultados del ensayo clínico 039. Los pacientes que recibieron imiglucerasa no experimentaron la misma mejoría.”
Los resultados de un estudio comparativo de Fase III (HGT-GCB-039) de VPRIV y Cerezyme, y del seguimiento realizado en el ensayo de extensión (HGT-GCB-044) de VPRIV, ponen de manifiesto una mejoría estadísticamente significativa de la DMO de la columna lumbar (LS, por sus siglas en inglés) en pacientes con enfermedad de Gaucher, la cual se inicia a los nueve meses de tratamiento con VPRIV (P<0,05). Los pacientes estudiados recibieron 60 U/kg de VPRIV o Cerezyme en semanas alternas durante nueve meses, como parte del estudio HGT-GCB-039. Todos los pacientes, incluidos los tratados con Cerezyme, recibieron a continuación 60 U/kg de VPRIV en semanas alternas durante un periodo adicional de 15 meses en el ensayo de extensión (HGT-GCB-044).
En la primera fase del estudio, después de nueve meses de tratamiento con VPRIV se registró una mejoría clínica y estadísticamente significativa con respecto al valor inicial del Z score medio en la columna lumbar (LS), que no se produjo en el grupo de pacientes tratados con Cerezyme. La DMO fue evaluada como variable exploratoria en los estudios de Fase III y de extensión, y se midió por absorciometría de rayos X de energía dual (escáner DEXA).
El Z score medio inicial en la LS fue de -1.46 (-3.50, 0.98) en pacientes tratados con VPRIV, y -0,86 (-2,17, 2,02) en los pacientes tratados con Cerezyme. Las variaciones medias con respecto a los valores iniciales de los Z scores en la LS a los nueve meses fueron 0.33 (0.10, 0.55) y 0.06 (-0.22, 0.34), respectivamente. Después de un periodo adicional de tratamiento de 15 meses, la variación media del Z score en la LS mejoró a 0,64 (0.22, 1.06) en los pacientes tratados inicialmente con VPRIV, y a 0,54 (0.21, 0.87) en los pacientes que cambiaron a VPRIV desde Cerezyme a los nueve meses.
Las variaciones del Z-score observadas en el cuello del fémur (FN) con respecto a los valores iniciales no fueron significativas en ninguno de los dos grupos (p>0.05) al cabo de nueve o 24 meses. El análisis presentado en el Grupo Europeo de Trabajo sobre la Enfermedad de Gaucher excluyó los datos de cinco pacientes que habían recibido tratamiento concomitante con bifosfonatos, si bien se observaron resultados similares al incluir los datos de estos pacientes. Los acontecimientos adversos observados en este estudio fueron similares a los registrados anteriormente en pacientes tratados con VPRIV.
Shire ha presentado información adicional en la reunión del Grupo Europeo de Trabajo sobre la Enfermedad de Gaucher, que demuestra la forma en que VPRIV mejoró significativamente la enfermedad ósea relacionada con Gaucher:
Parámetros Óseos en Adultos con Enfermedad de Gaucher de Tipo 1, Tratados con Velaglucerasa Alfa en el Ensayo Clínico TKT025 y el Estudio de Extensión: Pruebas de Carga de la Médula Ósea (Bone Marrow Burden Score) Durante 7 Años: repetición de presentación.
Densidad Mineral Ósea en Adultos con Enfermedad de Gaucher de Tipo 1 tratados con Velaglucerasa Alfa 60 U/kg en Semanas Alternas: Resultados de 2 Años (HGT-GCB-032/039/044).
junio 28/2012 (JANO)
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