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Un nuevo tratamiento genético permite «mejoras en el control de movimiento» a los enfermos de párkinson, un trastorno neurodegenerativo que afecta a más de seis millones de personas en el mundo, publica la revista británica The Lancet (doi:10.1016/S0140-6736(13)61939-X).
Un grupo de investigadores franceses, liderado por Stephane Palfi, profesor de los Hospitales Universitarios Henri-Mondon de Créteil (Francia), administraron el nuevo tratamiento a quince enfermos avanzados de párkinson de entre 48 y 65 años que no respondían a los tratamientos convencionales.
La terapia genética, llamada «ProSavin», utiliza un virus inerte que lleva genes correctivos directamente al estrato del cerebro que controla el movimiento y está diseñada para convertir las células del sistema nervioso en fábricas de dopamina.
Los enfermos de párkinson sufren una pérdida de ese neurotransmisor, lo que desemboca en temblores, lentitud de movimientos y rigidez muscular, entre otros síntomas.
Tras probarlo durante un año en los quince pacientes escogidos, los científicos comprobaron que el nuevo tratamiento es «seguro, efectivo y se tolera bien».
Para medir su eficacia, emplearon un sistema estándar que evalúa algunas funciones motoras como el habla, los temblores, la rigidez, el movimiento de los dedos, la postura, la forma de andar y la lentitud, y observaron importantes mejoras después de seis meses.
«ProSavin es seguro y fue bien tolerado por los pacientes en estado avanzado de párkinson. Las mejoras en el control del movimiento se observaron en todos ellos», afirmó Palfi, si bien apuntó que los resultados son limitados a pesar de ser prometedores y deben «interpretarse con precaución».
El párkinson es un trastorno neurológico degenerativo y lentamente progresivo que afecta a las zonas del sistema nervioso central encargadas de controlar los actos motores. Sus síntomas más conocidos son los temblores, la rigidez muscular, la lentitud o las anomalías posturales, entre otros.
enero 10/2013 (EFE).-
Tomado del boletín de selección temática de Prensa Latina: Copyright 2013 “Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.”
Stéphane Palfi ,Jean Marc Gurruchaga G Scott Ralph, Helene Lepetit, Sonia Lavisse.Long-term safety and tolerability of ProSavin, a lentiviral vector-based gene therapy for Parkinson’s disease: a dose escalation, open-label, phase 1/2 trial.The Lancet, 10 Ene 2014