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Un articulo publicado en Science Express ( DOI: 10.1126/science.1238880) ha informado del descubrimiento de un tratamiento prometedor para la progeria, un trastorno raro de la infancia genética que se caracteriza por la aparición de envejecimiento acelerado y cuya forma clásica, llamada Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS), es causada por una mutación espontánea, lo que significa que no se hereda de los padres. Los niños con HGPS suelen morir en sus años de adolescencia de infarto de miocardio y accidente cerebrovascular.
La mutación de la progregia se produce por la proteína prelamin A y hace que se acumule en una forma inapropiada en la membrana que rodea el núcleo. La enzima diana, llamada ICMT, une un pequeño grupo químico a un extremo de prelamin A, por lo que el bloqueo de ICMT evita la unión del grupo químico para prelamin A y reduce significativamente la capacidad de la proteína mutante para inducir la progeria.
«Este estudio es un gran avance para nuestro grupo de investigación. Cuando se reduce la producción de la enzima en ratones, el desarrollo de los síntomas clínicos de la progeria se reduce o se bloquea. También hemos estudiado las células cultivadas de niños con progeria y hemos podido ver que cuando se inhibe la enzima, el crecimiento de las células aumenta por el mismo mecanismo que en células de ratón», ha dicho Martin Bergö, director de investigación del Centro del Cáncer de Sahlgrenska (Suecia).
«Estamos colaborando con un grupo de Singapur que ha desarrollado candidatos fármacos inhibidores de ICMT y ahora vamos a ponerlos a prueba en ratones con progeria. Debido a que los medicamentos no han sido probados en seres humanos, pasarán un par de años antes de saber si estos fármacos son apropiados para el tratamiento de la progeria», ha advertido Martín Bergö.
mayo 16/2013 (Diario Médico)
Mohamed X. Ibrahim, Volkan I. Sayin, Murali K. Akula, Meng Liu, Loren G. Fong, Martin O. Bergo. Targeting Isoprenylcysteine Methylation Ameliorates Disease in a Mouse Model of Progeria. Science. May 16 2013
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