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El volumen del bazo en pacientes tratados con este fármaco disminuyó con respecto al valor inicial en una media del 28 % frente a un aumento medio del 2 % en pacientes tratados con placebo.
Genzyme ha anunciado que el estudio ENGAGE, el primer ensayo de fase 3 de su producto oral en investigación, eliglustat, en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo I no tratados previamente, ha alcanzado su criterio de valoración principal. Los pacientes tratados con eliglustat presentaron una mejora estadísticamente significativa en el tamaño del bazo a los nueve meses, en comparación con los tratados con placebo.
El volumen del bazo en pacientes tratados con eliglustat disminuyó con respecto al valor inicial en una media del 28 % frente a un aumento medio del 2 % en pacientes tratados con placebo, para una diferencia absoluta del 30 % (p < 0,0001). Además, se alcanzaron todos los criterios de valoración secundarios, lo que incluyó mejoras en los niveles de hemoglobina y de plaquetas, así como en los volúmenes del hígado en comparación con las personas tratadas con placebo.
El análisis de seguridad inicial de ENGAGE sugiere que eliglustat fue bien tolerado. No se produjeron acontecimientos adversos graves descritos en el periodo del análisis primario y no hubo diferencias clínicamente significativas en los acontecimientos adversos relacionados notificados entre los dos grupos de tratamiento.
“Los datos sobre eficacia y seguridad de nuestro ensayo ENGAGE son coherentes con lo que se observaron en nuestro estudio de fase 2 y continúan sugiriendo que eliglustat es un compuesto oral potente y bien tolerado que podría convertirse en una opción significativa para pacientes y médicos,” señala el presidente y CEO de Genzyme, el Dr. David Meeker.
Está previsto que los resultados completos del estudio ENGAGE se presenten en el encuentro “Lysosomal Disease Network WORLD», del 12 al 15 de febrero de 2013, en Orlando, Florida. Los datos principales del segundo ensayo de fase 3, ENCORE, se esperan para principios de 2013.
La empresa está desarrollando eliglustat, en forma de cápsula para administración oral, para proporcionar una alternativa de tratamiento adecuado para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 y ofrecer una gama más amplia de opciones de tratamiento para pacientes y médicos para lograr los objetivos terapéuticos individuales. Actualmente, el tratamiento estándar para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, se administra mediante infusiones intravenosas.
octubre 15/2012 (JANO.es)
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