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Un estudio publicado en el New England Journal of Medicine (NEJM) ha demostrado que el fármaco en investigación Signifor (SOM230, pasireotida) normaliza los niveles de cortisol en pacientes con enfermedad de Cushing.
El trabajo, presentado por primera vez en el 14º congreso de la Asociación Europea de Neuroendocrinología en septiembre de 2010, constituye el primer ensayo de fase III que demuestra la eficacia de un tratamiento clínico contra dicha dolencia.
La enfermedad de Cushing es un trastorno endocrino debilitante causado por un exceso de cortisol en el organismo secundario a la presencia de un tumor hipofisario benigno. Actualmente no existe ningún fármaco aprobado para su tratamiento.
En este estudio, los pacientes fueron asignados de forma aleatoria al tratamiento con inyecciones subcutáneas de pasireotida en dosis de 900 µg o 600 µg dos veces al día. El criterio de valoración principal del estudio, la normalización de los niveles de cortisol libre urinario (CLU), medida principal de control bioquímico de la enfermedad, se alcanzó en el grupo de 900 µg. Tras 6 meses de tratamiento, los niveles de CLU se normalizaron en el 26,3 % y el 14,6 % de los pacientes con enfermedad de Cushing que recibieron pasireotida en dosis de 900 µg y 600 µg dos veces al día, respectivamente. Los resultados tras 12 meses de tratamiento confirmaron la durabilidad del efecto.
«Aunque poco frecuente, la enfermedad de Cushing es un trastorno grave, no curable, y con alternativas terapéuticas muy limitadas”, explica la Dra. Anna Maria Colao, investigadora principal del estudio y Directora de la Unidad de Neuroendocrinología del Departamento de Oncología y Endocrinología Clínica y Molecular de la Universidad Federico II de Nápoles. “Los resultados con pasireotida son los primeros que demuestran que un tratamiento farmacológico puede ayudar a los pacientes a alcanzar el control bioquímico de su enfermedad, a la vez que mejoran los síntomas asociados», añade.
Los resultados del estudio también demostraron que en la mayoría de los pacientes los niveles de cortisol descendieron rápidamente, observándose una disminución media de aproximadamente el 50 % en el segundo mes de tratamiento. Esta disminución se mantuvo estable en ambos grupos de tratamiento hasta el final del estudio. Asimismo, disminuyeron los niveles de CLU y mejoraron las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Cushing, registrándose una reducción de la presión arterial, del colesterol total, del peso y del índice de masa corporal.
Opción terapéutica relevante
Este estudio, el ensayo aleatorizado más extenso que evalúa un tratamiento médico en pacientes con enfermedad de Cushing, constituye la base de las solicitudes de autorización de pasireotida a los organismos reguladores.
En enero pasireotida recibió la opinión positiva para el tratamiento de la enfermedad de Cushing del Comité para Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento y, si se aprueba en la Unión Europea, estará disponible bajo el nombre de Signifor.
“Los resultados del estudio demuestran que pasireotida puede ser una opción terapéutica relevante en pacientes con enfermedad de Cushing y refuerza el compromiso de Novartis con el desarrollo de medicamentos que ayuden a satisfacer necesidades médicas no cubiertas”, señaló el presidente de Novartis Oncología, Hervé Hoppenot. “Esperamos trabajar con las autoridades reguladoras de todo el mundo para que esta nueva alternativa terapéutica pueda estar disponible”.
marzo 13/2012 (JANO.es)
Annamaria Colao, Stephan Petersenn, John Newell-Price, James W. Findling, Feng Gu, Mario Maldonado, et. al. A 12-Month Phase 3 Study of Pasireotide in Cushing’s Disease. N Engl J Med; 366:914-924, marzo 8/2012.
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