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El tratamiento con dexpramipexole, un nuevo fármaco que previene la disfunción de las mitocondrias -estructuras subcelulares que proporcionan la mayor parte de la energía a una célula- retrasa la progresión de los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según un ensayo de fase 2 cuyos resultados fueron publicados en Nature Medicine (doi:10.1038/nm.2579).
“Hoy en día solo hay dos fármacos aprobados para tratar la esclerosis lateral amiotrófica -el riluzol, que extiende la vida de los afectados en un 10%, y el Nuedexta, que trata la inestabilidad emocional que caracteriza a la ELA y a otras enfermedades neurológicas”, afirmó Merit Cudkowicz, directora de la Unidad de Ensayos Clínicos y Neurología del Hospital General de Massachusetts.
También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal; la muerte de estas células nerviosas detiene la transmisión de impulsos nerviosos a las fibras musculares, produciendo debilidad, parálisis y, por lo general, muerte por insuficiencia respiratoria. La disfunción mitocondrial es uno de los varios factores que subyacen en la muerte de las células nerviosas; el medicamento dexpramipexole parece proteger a las neuronas de esta disfunción mitocondrial.
Se diseñó un estudio en dos etapas; en la primera, 102 pacientes diagnosticados con ELA fueron distribuidos aleatoriamente en cuatro grupos, (I)recibieron tabletas orales, (II) placebo, (III) dexpramipexole de 50, 150 y (IV) 300mg de dexpramipexole de 50 durante 12 semanas. Cuando concluyó esta etapa, los participantes que continuaron en el ensayo recibieron solo placebo durante cuatro semanas y luego fueron realeatorizados en dos grupos diferentes, que recibieron dosis diarias de 50 mg o 300 mg del medicamento en estudio durante 24 semanas.
En el grupo que tomó dosis de 300 mg, la progresión de los síntomas se lentificó en un 30% respecto al grupo del placebo; asimismo, en aquellos pacientes que recibieron 50 mg, apenas se observaron efectos. La segunda etapa presentó resultados similares, es decir, la progresión de la enfermedad fue más lenta y el riesgo de muerte fue menor en los participantes que recibieron la dosis más alta.
Según Cudkowicz, “la confirmación de estos resultados en un ensayo clínico de fase 3 está actualmente en curso”.
noviembre 21/2011 (Jano.es)
Merit Cudkowicz, Michael E Bozik, Evan W Ingersoll, Robert Miller, Hiroshi Mitsumoto, Jeremy Shefner, et. al. The effects of dexpramipexole (KNS-760704) in individuals with amyotrophic lateral sclerosis. Nature Medicine. publicado noviembre 20/2011.
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