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Un equipo de científicos logró corregir un defecto en el genoma con el empleo conjunto de la terapia genética y células madre, publicó la revista Nature (doi:10.1038/nature10424).
Investigadores del Wellcome Trust Sanger y la Universidad de Cambridge, en Gran Bretaña, tomaron células de la piel y las convirtieron en células madre con las que repararon una falla antes de reintroducirlas en el organismo de pacientes.
De esa forma solucionaron un error en un gen llamado alfa-1-antitripsina, cuya mutación eventualmente puede conducir al desarrollo de cirrosis hepática y enfisema pulmonar.
Ese gen es responsable de la producción de la proteína antitripsina que protege de la inflamación excesiva.
Las personas que no producen esa proteína tienen mayores probabilidades de padecer cirrosis hepática y enfisema pulmonar, explicaron los expertos en la prestigiosa publicación científica británica.
Durante el estudio, los científicos emplearon células madre pluripotenciales inducidas (hIPSC) las cuales pueden ser reprogramadas en laboratorio y convertidas en una amplia variedad de tejidos.
Las células madre de un paciente con enfermedad genética no habían sido utilizadas, hasta ahora, porque también podían tener un ADN con problemas.
Con el empleo de un bisturí molecular los investigadores extrajeron el ADN defectuoso y después de corregidas fueron reinsertadas en ratones.
Una vez reparadas, comenzaron a producir la proteína antitripsina con normalidad.
Los investigadores esperan que este método pueda conducir al tratamiento personalizado de pacientes que padecen enfermedades genéticas con sus propias células madre.
Octubre 13/2011Londres, (PL)
Tomado del boletín de selección temática de Prensa Latina: Copyright 2011 «Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.»
Kosuke Yusa, S. Tamir Rashid, Helene Strick-Marchand, Ignacio Varela, Pei-Qi Liu, David E. Paschon.Targeted gene correction of α1-antitrypsin deficiency in induced pluripotent stem cells. Publicado en Nature 478, 391–394 (12 Octubre 2011).
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