Eculizumab está aprobado en cerca de 50 países como tratamiento para pacientes con HPN y en cerca de 40 países como tratamiento para pacientes con SHUa. La primera es una enfermedad hematológica ultrarara con consecuencias potencialmente mortales. En estos pacientes, una activación crónica e incontrolada del complemento, parte del sistema inmunitario primario, causa hemólisis que da lugar a trombosis, fallo de órganos vitales y una menor esperanza de vida.

El SHUa es una enfermedad genética también ultrarara en la que una activación incontrolada del complemento da lugar a una microangiopatía trombótica.
marzo 11/2015 (Diario Médico)

El SHUa está causado por una activación incontrolada del sistema inmunitario primario, conocido como sistema del complemento, y conlleva un proceso degenerativo muy rápido. Casi el 70 % de los pacientes muere, necesita diálisis o tiene daño renal permanente en el año siguiente tras el diagnóstico. Además, deben convivir con un riesgo permanente de trombos en cualquier órgano vital: cerebro, corazón o pulmones.

“Sigue siendo imprescindible, vital, hacer un diagnóstico correcto de la enfermedad la antes posible, cuanto más precoz, mejor”, afirma el Dr. Josep Maria Campistol, Director del Instituto Técnico de Nefrología y Urología del Hospital Clínic de Barcelona y moderador de la reunión, “porque el SHUa amenaza la vida del paciente con consecuencias devastadoras, desde fallo renal hasta infarto, ictus e incluso la muerte”.

Las primeras 48 horas son decisivas. Pero la dificultad está en que el SHUa, debido a su baja incidencia, es muy desconocido para muchos médicos, que no están habituados a tratar esta patología en el día a día de su consulta.

Además de la urgencia en el diagnóstico, los expertos también han hecho énfasis en garantizar el acceso al tratamiento más efectivo de forma precoz, equitativa y continuada a los pacientes. “El SHUa es una de las pocas enfermedades ultra-raras con una terapia específica que es realmente efectiva. Se ha demostrado que eculizumab, es un fármaco que actúa sobre la causa de la enfermedad, bloqueando la alteración incontrolada del sistema del complemento. Con ello, frena el avance de la enfermedad y elimina las consecuencias del SHUa que pueden ser mortales”.

El Dr. Franz Schaefer, Jefe de la Sección de Nefrología Pediátrica del Centro de Medicina Pediátrica y Adolescente del Hospital Universitario de Heidelberg (Alemania), presentó dos casos clínicos de pacientes que han sufrido esta enfermedad y en los que se pone de manifiesto la agresividad, afectación sistémica y complicaciones que pueden sufrir estos pacientes.

El Dr. Franz Schaefer presentó también los resultados de los estudios clínicos de eculizumab, concluyendo que “el tratamiento con eculizumab es mucho más eficaz que la terapia estándar empleada en el tratamiento de la enfermedad y además de tener el potencial de preservar la función renal en pacientes con nuevos episodios de SHUa, aporta esperanza a aquellos enfermos que han perdido de forma irreversible su función renal, y que deben afrontar una perspectiva de diálisis durante toda su vida”.
octubre 11/2012 (JANO)