La agencia ha aprobado la solución oral Epidiolex (cannabidiol) para el tratamiento de las convulsiones asociadas con dos formas raras y graves de epilepsia, el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet, en pacientes mayores de dos años.

Un reciente ensayo clínico, financiado por la compañía farmacéutica, encontró que incluso unas dosis bajas del fármaco podían ayudar a los pacientes con epilepsia. Un total de 225 pacientes de 2 a 55 años que sufrían el síndrome de Lennox-Gastaut participaron en el estudio y se dividieron en tres grupos. Quienes tomaron una dosis de 20 mg/kg/día tuvieron una reducción media de las convulsiones del 41,9 %, frente a una reducción del 37,2 % en el grupo que tomaba 10 mg/kg/día y del 17,2 % en el grupo que tomaba un placebo.

Aunque la dosis de 20 mg era ligeramente más efectiva, existía una ligera preferencia por la dosis menor, ya que se experimentaban menos efectos secundarios, que pueden incluir cansancio, reducción en el apetito, diarrea y alteraciones hepáticas. Con todo, solo siete pacientes abandonaron el ensayo por efectos adversos: seis del grupo de 20 mg y uno del grupo de 10 mg. El estudio fue publicado en N Engl J Med 2018.
julio 22/2018 (neurologia.com)

Una investigación reciente sugirió que, a diferencia de otras formas de epilepsia, entre los síntomas del síndrome de Dravet se incluyen comportamientos autistas como la hiperactividad, dificultad en las relaciones sociales y un desarrollo pobre del lenguaje y de las habilidades motoras.

Esto dio la pista a un equipo de la Universidad de Washington (Seattle, noroeste de EEUU), liderado por el investigador William Catterall, para investigar si las causas de este síndrome podían estar involucradas también con la aparición de síntomas autistas.

En su estudio con ratones, los científicos descubrieron que los roedores con solo una copia funcional del gen SCN1A, localizado en el cromosoma 2 y uno de los nueve responsables del funcionamiento de los canales de sodio en las neuronas, desarrollaron comportamientos autistas.

El equipo de Catterall pudo confirmar que este gen era también el principal causante de los síntomas más graves del síndrome de Dravet, por lo que consideran que esta dolencia debería ser incluida entre los síndromes del espectro autista.

Los expertos trataron a los ratones con clonazepam, un fármaco que actúa sobre el sistema nervioso central recetado habitualmente para combatir las crisis epilépticas, y descubrieron que los comportamientos sociales anormales y los déficit cognitivos de los roedores desaparecían.

Según explica Catterall en su artículo, este descubrimiento podría conducir a los investigadores hacia nuevas estrategias terapéuticas contra el autismo.

El síndrome de Dravet, un trastorno con una incidencia de un caso por cada 20 000 nacimientos, comienza con crisis epilépticas alrededor del primer año de vida y comportamientos autistas a partir del segundo año, y su tratamiento está dirigido a paliar las convulsiones pero no a revertir la enfermedad.
agosto 22/2012 (EFE).-

Tomado del boletín de selección temática de Prensa Latina: Copyright 2011 «Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.»

Sung Han, Chao Tai, Ruth E. Westenbroek, Frank H. Yu, Christine S. Cheah. Autistic-like behaviour in Scn1a+/− mice and rescue by enhanced GABA-mediated neurotransmission. Nature. 22 Agosto 2012