Utilizando un vector de confirmación de procesos, los investigadores desarrollaron y optimizaron un método de cromatografía de exclusión por tamaño (SEC) con UV y dispersión multiángulo de la luz (MALS) para medir el nivel de cápsides vacías durante la fabricación. En un nuevo estudio, los investigadores demostraron que la SEC-MALS superaba a otros métodos analíticos y se correlacionaba bien con los valores de ultracentrifugación analítica de la velocidad de sedimentación (SV-AUC) de partículas llenas-vacías. El estudio se publica en la revista Human Gene Therapy.

Las capacidades analíticas deben poder cuantificar los niveles de cápsides vacías y llenas en los virus adenoasociados (AAV) fabricados durante el desarrollo de la terapia génica en fase preclínica.

Bryan Troxell, de StrideBio, y sus coautores, demostraron que el SEC-MALS era lineal, exacto y preciso, al tiempo que cumplía las recomendaciones de control de calidad de la cromatografía. Además, en comparación con otros ensayos indicadores de estabilidad, el SEC-MALS tuvo un rendimiento similar al de la PCR digital de gotitas, el ensayo inmunoenzimático de cápsides y los ensayos de infectividad en estudios de estrés acelerado.

«Los datos confirman que la SEC-MALS es una técnica analítica sólida para el avance de los programas de terapia génica«, afirman los investigadores.

«Cada vez está más claro que las cápsides vacías de los vectores representan contaminantes indeseables en los productos de terapia génica AAV de grado preclínico y clínico», afirma el Editor Jefe Terence R. Flotte, MD, Catedrático Celia e Isaac Haidak de Educación Médica y Decano, Rector y Vicerrector Ejecutivo de la Facultad de Medicina Chan de la Universidad de Massachusetts. «La capacidad de medir con precisión el nivel de estos contaminantes es un paso importante para mejorar la calidad y consistencia de estos productos».

Mayo 10/2023 (MedicalXpress) – Tomado de Genetics  Copyright Medical Xpress 2011 – 2023 powered by Science X Network.

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