El anticuerpo monoclonal teprotumumab, inhibidor de IGF-1R, es seguro y eficaz en el tratamiento de la oftalmopatía tiroidea asociada a la enfermedad de Graves, según un estudio publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM).

Los resultados de este ensayo clínico, dirigido por Terry Smith, del Centro Oftalmológico Kellogg de la Universidad de Michigan (Estados Unidos), representan la culminación de 25 años de investigación y confirman que la inhibición del receptor del factor de crecimiento insulínico tipo 1 (IGF-1R) constituye una estrategia prometedora para atenuar la patogénesis autoinmune que subyace a la oftalmopatía.

Se trata de un ensayo multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con oftalmopatía tiroidea de moderada a grave. Los 88 participantes recibieron de forma aleatoria placebo o teprotumumab intravenoso cada tres semanas hasta alcanzar un total de ocho infusiones.

Respuesta al tratamiento

El principal objetivo de estudio fue medir la respuesta ocular, definida como una reducción de 2 puntos o más en la escala de actividad clínica (con un rango de 0 a 7) y una disminución de la proptosis ocular de 2 mm o más al cabo de 24 semanas.

Un total de 29 de los 42 pacientes que recibieron teprotumumab (el 69 por ciento), frente a 9 de los 45 del grupo de placebo (20 por ciento) habían respondido al tratamiento en la semana 24. Los efectos terapéuticos se apreciaron con rapidez: al cabo de seis semanas, el 43 por ciento de quienes recibieron al anticuerpo monoclonal ya mostraban una respuesta, frente a solo el 4 por ciento de los del grupo placebo. Las diferencias entre ambos grupos fueron incrementándose a medida que avanzaba el seguimiento.

Los investigadores también apreciaron mejoras en la calidad de vida de los pacientes con oftalmopatía tiroidea a los que se administró el nuevo medicamento, que ha recibido la calificación de terapia innovadora (breakthrough therapy) por parte de la Agencia de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA).

El único efecto adverso relacionado con el fármaco fue la hiperglicemia en los pacientes con diabetes, y se controló ajustando la medicación antidiabética.
mayo 5/2017 (diariomedico.com)