El ingeniero genético obtuvo el Premio Revelación en una ostentosa ceremonia a la que asistieron gigantes tecnológicos como Elon Musk y Bill Gates, y celebridades como Jessica Chastain, Robert Downey Jr. y Bradley Cooper.

Su trabajo llevó al desarrollo de una nueva forma de terapia llamada CAR-T, que ha demostrado una eficacia excepcional contra ciertos cánceres de la sangre.

«Es un reconocimiento extraordinario», dijo Sadelain a la AFP en la alfombra roja del Museo de los Óscar. «Es un honor aún mayor porque (…) mis colegas científicos me dijeron durante mucho tiempo que nunca funcionaría».

Lanzado en 2010, el Premio Breakthrough recompensa a «las mentes más brillantes del mundo» en campos que incluyen las ciencias de la vida, la física fundamental y las matemáticas, y se presenta como la respuesta a los Nobel respaldada por Silicon Valley. Entre sus patrocinadores fundadores figuran Sergey Brin, Priscilla Chan y Mark Zuckerberg.

Sadelain compartirá el premio de 3 millones de dólares con el inmunólogo estadounidense Carl June, quien también dirigió una investigación innovadora en este campo, independientemente de su coganador.

«El mayor placer, sin embargo, es ver a los pacientes (…) que ya no tenían ninguna oportunidad y que nos lo agradecen porque hoy están vivos gracias a las células CAR-T», afirmó Sadelain.

Sadelain estudió medicina en París y luego inmunología en Canadá, antes de emprender una investigación postdoctoral en el Instituto Tecnológico de Massachusetts, en 1989.

Tras instalarse en el Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering de Nueva York, desarrolló una forma de utilizar un virus desactivado para reprogramar genéticamente las células T humanas de modo que desarrollaran estructuras en forma de garras llamadas receptoras de antígenos y pudieran atacar a células cancerígenas específicas.

Más allá de reconocer el cáncer, estas células T receptoras de antígeno quimérico (CAR), como las nombró Sadelain, recibieron instrucciones genéticas para armar un ejército dentro del cuerpo que permitiera eliminar al enemigo.

Hay actualmente disponibles media docena de terapias con células CAR-T aprobadas en Estados Unidos y cientos de ensayos más están en marcha.

El tratamiento ha demostrado ser eficaz contra el linfoma, determinadas leucemias y el mieloma, un cáncer de la sangre grave y complejo. Sadelain espera que la investigación permita «aplicar este tratamiento a otros cánceres».

Uno de los principales desafíos es reducir el costo del tratamiento, de más de 500 000 dólares.

Otros 20 científicos fueron distinguidos el sábado con el Premio Breakthrough por investigaciones que incluyeron fármacos para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística, un trastorno genético que afecta a los pulmones, y el descubrimiento de las causas genéticas más comunes de la enfermedad de Parkinson.

14 abril 2024|Fuente: AFP |Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2023. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.|Noticia

Las vacunas terapéuticas contra el cáncer que aprovechan el sistema inmunitario para rechazar las células cancerosas han demostrado ser muy prometedoras para el tratamiento del tumor.

El equipo de investigación, dirigido por los profesores del IPE Ma Guanghui y Wei Wei, ya diseñó y fabricó una serie de vacunas contra tumores en un trabajo anterior. Estas vacunas han demostrado su eficacia en diferentes modelos de tumores, como el linfoma, el melanoma y el cáncer de mama.

Sin embargo, los investigadores se vieron impulsados a mejorar las vacunas tumorales anteriores debido a ciertas limitaciones. Por ejemplo, el profesor Ma apunta que un microambiente de inmunización desfavorable, junto con un proceso de preparación complicado y la necesidad de vacunas frecuentes comprometieron significativamente su desempeño. Por lo tanto, diseñamos una nueva formulación basada en microcápsulas para vacunas de alto rendimiento contra el cáncer, señala.

Este estudio representa la primera vez que los investigadores usaron microcápsulas de autocuración con post-encapsulación, carga múltiple y modulación eficiente de los microambientes de inmunización en una vacuna tumoral.

La característica especial de autocuración proporciona un paradigma leve y eficiente para la microencapsulación de antígeno. Después de la vacunación, estas microcápsulas crean un microambiente de inmunización favorable in situ, en el que la cinética de liberación de antígeno, el comportamiento de las células reclutadas y el entorno ácido circundante funcionan de manera sinérgica.

Debido a los efectos sinérgicos, la vacuna logra aumentar la utilización del antígeno, mejorar la presentación del antígeno y activar las células presentadoras de antígeno. Como resultado, se logra una respuesta eficaz de las células T, una potente inhibición tumoral, efectos antimetastásicos y prevención de la recurrencia posquirúrgica con varios tipos de antígenos en diferentes modelos tumorales, señala Wei.

Además, los investigadores verificaron la disponibilidad de la nueva plataforma de vacuna utilizada en la vacuna de neoantígeno, que se ajusta a la medicina de precisión, apunta Wei. Debido al simple proceso posterior a la encapsulación, los médicos pudieron preparar la formulación de neoantígeno por sí mismos en cualquier momento.

Un revisor de Science Advances describe el estudio como integral y racionalmente diseñado. El revisor también enfatiza que los resultados son impresionantes y que el trabajo tiene un alto valor para las vacunas terapéuticas y la inmunoterapia contra el cáncer.

mayo 30/2020 (Europa Press) – Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2019. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.

El trabajo lo publica la revista Leukemia y es fruto de la interacción entre dos de los grupos básicos de investigación del IMIM, el de Mecanismos Moleculares del Cáncer y de las Células Madre, dirigido por el Dr. Lluís Espinosa, investigador principal del estudio y miembro de CIBERONC, y el Grupo de Investigación Translacional en Neoplasias Hematológicas, en el cual participa el Dr. Fernando Gallardo, primer firmante del artículo y que también es jefe de sección del Servicio de Dermatología del Hospital del Mar.

También ha contado con la colaboración de investigadores del IRB y del IDIBAPS, así como de patólogos del Servicio de Anatomía Patológica del Hospital del Mar. Los investigadores han podido certificar, primero en modelos in vivo, en ratones y después con muestras de pacientes, que esta proteína, que ya se sabe que es esencial en el desarrollo de los linfomas de células B, está también activada en el Síndrome de Sézary. Además, han identificado los residuos de la proteína TAK1, que son importantes para su actividad.

Con los nuevos resultados, los investigadores aseguran que ya se dispone de un biomarcador que facilita el diagnóstico de la enfermedad. A la vez, como apunta el Dr. Espinosa, se abre la puerta a encontrar un tratamiento. “Es interesante que la proteína TAK1, cuando está activada, también induce diversas vías protumorogénicas, como la vía NF-kB y ?-catenina, que también pueden ser un objetivo terapéutico en determinados tumores”, explica. En este sentido, “el biomarcador identifica y ayuda a diagnosticar y a estratificar a los pacientes que se podrán tratar con los inhibidores de estas vías”, una posibilidad que todavía está pendiente de más estudios. A la vez, también se analizará la posibilidad de aplicar este tratamiento a otros tipos de tumores.

El Dr. Fernando Gallardo ha destacado la importancia de los resultados del estudio para un grupo de pacientes afectados por una “enfermedad que se puede considerar rara”. Explica que “se trata de un tipo de linfoma muy agresivo, sin otro tratamiento curativo que el trasplante alogénico de medula ósea o bien quimioterapia paliativa”. Por tanto, abrir esta puerta para el diagnóstico y el posible tratamiento es una “gran noticia para estos pacientes”, explica.

Además, el Dr. Gallardo ha querido destacar que “es una enfermedad muy heterogénea desde el punto de vista genético y, por esto, es tan importante encontrar nuevos biomarcadores que puedan identificarla”. A pesar de ello, todavía se está evaluando la posible aplicación clínica de estos descubrimientos utilizando nuevos modelos in vivo a partir de muestras tumorales de los pacientes.
abril 23/2018 (medicohospitalario)

El nuevo método, descrito en un artículo publicado en «The Lancet Oncology«, es una modificación de la resonancia magnética (RM) que emplea un novedoso agente de contraste para encontrar tumores.

Hasta ahora, no se utilizaba la RM para detectar tumores porque tarda varias horas, en comparación con los pocos minutos que tarda el PET-TC. Además, en algunos órganos, la RM no distingue entre el tejido sano y tumoral y los agentes de contrastes existentes abandonan los tejidos demasiado rápido para utilizarse en las RM tan prolongadas.

En este estudio, el equipo comparó la técnica de RM modificada con el PET-TC en 22 pacientes entre ocho y 33 años que tenían linfoma o sarcoma. Para encontrar los tumores a través de la RM, los investigadores utilizaron un nuevo agente de contraste consistente en nanopartículas de hierro, utilizadas actualmente para tratar la anemia.

Las nanopartículas permanecen en el organismo durante muchos días y en las RM hacen que los vasos sanguíneos aparezcan contrastados, proporcionando marcadores anatómicos. Además también provoca que la médula espinal, los ganglios linfáticos, el hígado y el bazo sanos aparezcan más marcados, lo que destaca los tumores.

Las imágenes generadas por la RM experimental proporcionaron una información comparable con la de los escáneres PET-TC a los que se sometieron los sujetos del estudio como parte de su terapia. El PET-TC detectó 163 de 174 tumores en los 22 pacientes, mientras que la RM detectó 158 de 174. Los dos métodos tuvieron unos niveles similares de sensibilidad, especificidad y precisión de diagnóstico.

«Fuimos capaces de descubrir una nueva forma de integrar información anatómica y fisiológica de la RM y hacerla más eficiente», explica Christopher Klenk, autor del estudio. Ninguno de los pacientes experimentó reacciones adversas a las nanopartículas de hierro.
febrero 28/2014 (Diario Médico)

El linfoma es una proliferación maligna de linfocitos, células defensivas del sistema inmunitario, que produce una merma en el funcionamiento del sistema inmunitario. Por ello, este experto ha recordado la importancia de que, ante el menor síntoma, el paciente acuda a consulta y, en el caso de que se diagnostique un linfoma, se le ponga un apellido cuanto antes, pues existen 30 variedades diferentes.

Dicho esto, ha precisado que, de esta treintena, el 90 % de los casos provienen de 6 o 7. Y, de este grupo, el linfoma B difuso de célula grande, supone el 30 %. En concreto, esta variedad de linfoma afecta especialmente a adultos mayores de 60 años y casi nunca a menores de 20 años. A pesar de su agresividad, en el 50 % de los casos se cura.

En el caso del linfoma de Hodgkin sus principales síntomas son por ganglios linfáticos inflamados, fiebre, sudores nocturnos y pérdida de peso.

En general, Tomas ha reconocido que no existe una «causa desencadenante» de este grupo de tumores y, por ello, no cuentan con unas medidas específicas para prevenir su aparición, salvo no fumar, pues el tabaquismo sí que podría estar implicado en su desarrollo.
septiembre 14/2012 (JANO.es)

Un equipo del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) está analizando la eficacia de un nuevo inhibidor de una quinasa mutada llamada PIM como posible tratamiento del linfoma difuso de células B grandes (LDCBG), el tipo de linfoma más frecuente y uno de los más agresivos, ya que actualmente fallecen entre un 30 y 35% de los afectados.

A pesar de la existencia de abundante información sobre los mecanismos implicados en la patogénesis de estos tumores, el desarrollo de nuevos fármacos que actúan contra dianas específicas de este tipo de linfomas va «muy lento», según reconocen los autores de esta investigación, que publica en su último número la revista Blood
(doi: 10.1182/blood-2011-03-344374).

En concreto, el grupo detectó niveles elevados de expresión de PIM2 en subgrupos de pacientes de un amplio rango de tipos de linfoma, asociado con una evolución clínica desfavorable en pacientes de ABC-DLBLC. Además, la inhibición farmacológica de las quinasas PIM indujo apoptosis y parada del ciclo celular en LDCBG.

Este estudio combina el desarrollo de un nuevo fármaco, realizado por el Programa de Terapias Experimentales del CNIO, con la generación de anticuerpos monoclonales específicos de PIM2 y el análisis de una numerosa serie de pacientes procedentes de diversas instituciones clínicas nacionales.

El grupo ha demostrado que la inhibición de PIM2 es una aproximación racional al tratamiento del LDCBG y ha identificado biomarcadores moleculares para estudios de farmacodinámica, característicos de la actividad quinasa de PIM2.

Según los investigadores, éste es un «buen ejemplo del potencial de la terapia dirigida contra dianas escogidas por la presencia de mutaciones u otras alteraciones genéticas, y de la utilidad de la identificación de marcadores moleculares en la estratificación de pacientes oncológicos para su tratamiento personalizado».
Octubre 19/2011 (JANO)

Nota: Los lectores del dominio *sld.cu acceden al texto completo a través de Hinari.

Cristina Gómez-Abad, Helena Pisonero, Carmen Blanco-Aparicio, Giovanna Roncador, Alberto González-Menchén, Jose A. Martinez-Climent.PIM2 inhibition as a rational therapeutic approach in B-cell lymphoma. Publicado en Blood. Septiembre 21, 2011

El Colegio Real de Comadronas y el de Obstetras y Ginecólogos, del Reino Unido, coinciden con la fundación para la leucemia y linfoma, la Leukaemia and Lymphoma Research, en la preocupación por la extensión de esta práctica, cuyos resultados no suelen ser los más deseados por parte de los padres.

Ellos pagan hasta tres mil dólares por preservar las células madre de sus hijos con la esperanza de que si estos presentan problemas de salud severos, como parálisis cerebral, puedan tener una cura a la mano.

Sin embargo, no existen garantías de que los hijos enfermos se curen con las células madre conservadas, incluso si las muestras no están contaminadas.

Así lo indica un comunicado conjunto difundido por el Colegio Real de Comadronas y el de Obstetras.

«Por el momento, no hay suficiente evidencia para recomendar la recolección de la sangre del cordón y guardarlo, al menos que haya una razón médicamente indicada», anuncian.

Por su parte, Ken Campell, experto de la Leukaemia and Lymphoma Research, expresó que carece de sentido almacenar las células madre de un niño en un banco para uso exclusivo o para sus hermanos.
Octubre 10/2011 Londres, (PL)

Tomado del boletín de selección temática de Prensa Latina: Copyright 2011 «Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.»