La Sala Blanca del Hospital Niño Jesús de Madrid, área donde se fabrican los medicamentos de terapias avanzadas (terapia génica, celular e ingeniería de tejidos), cumple su décimo aniversario. Y lo hace como un referente mundial en Pediatría, ya que sus profesionales fabrican medicamentos a partir de las propias células del paciente y aborda enfermedades que actualmente no responden a los tratamientos convencionales.

Creada en 2010 se ha convertido en la primera de sus características y con balance investigador muy positivo porque “hemos validado la fabricación de 7 medicamentos de terapia avanzada diferentes, y todos han sido usados para el tratamiento de niños y adultos. Unos 300 pacientes se han beneficiado del trabajo de la Sala Blanca durante estos años”, explica Manuel Ramírez Orellana, responsable de la Unidad de Terapias Avanzadas del citado centro pediátrico.

Medicamentos ‘a la carta’

En esta unidad se fabrican medicamentos, a base de células que se cultivan y se pueden manipular mediante terapia génica y que se pueden combinar para formar tejidos humanos. Todos estos medicamentos se utilizan para el tratamiento de enfermedades que actualmente no tienen curación. Por ejemplo: cáncer infantil avanzado, reacciones adversas después de un trasplante, necrosis óseas, enfermedades neurológicas autoinmunes, entre otras.

En la mayoría de las ocasiones estos medicamentos se fabrican a partir de las propias células del paciente o de donantes altruistas, que se manipulan en un ambiente controlado y estéril para generar el fármaco que se deba administrar. En estos diez años se han producido en total más de 800 dosis de medicamentos de terapias avanzadas para un centenar de pacientes.

Ramírez Orellana enumera los hitos más destacables durante este tiempo: terapia celular para la enfermedad injertos contra huésped, primer ensayo en humanos con Celyvir –un fármaco desarrollado a partir de células mesenquimales que portan en su interior un virus oncolítico-, terapia celular en osteonecrosis, terapia con linfocitos infiltrantes de tumor en niños con cáncer, terapia celular para epilepsia refractaria de base inmune, así como para broncodisplasia pulmonar en prematuros y para adrenoleucodistrofia y este mismo año, el primer uso en humanos de piel corregida por terapia génica para epidermólisis bullosa (EB).

En este último terreno, actualmente se están produciendo también sustancias para un ensayo clínico de ingeniería tisular y terapia génica que se desarrolla en París, destinado al tratamiento de la epidermólisis bullosa (EB), más conocida como “piel de mariposa”.

Futuro prometedor

Los próximos 10 años se presentan también halagüeños. Inicialmente, y como señala Ramírez Orellana, “estamos a la espera de recibir la autorización de uso del primer medicamento, el Celyvir. Durante 2021 iniciaremos varios ensayos clínicos nuevos y continuaremos con el de terapia génica e ingeniería tisular para EB. También iniciaremos colaboraciones para facilitar la transferencia de tecnología de cara al desarrollo y aplicación más extendidos. El objetivo es continuar incorporando las nuevas tecnologías de manipulación génica y celular, y fabricar medicamentos que resulten eficaces y seguros para nuestros niños del hospital”.

En la Sala Blanca del Hospital Niño Jesús trabajan actualmente siete profesionales, especialistas en cultivo y manipulación celular y en control de calidad y está integrada en la Unidad de Terapias Avanzadas Pediátricas del Hospital. La contribución de diversas asociaciones de padres y el apoyo técnico de la Agencia Española del Medicamento, son esenciales para mantener los proyectos de esta Sala.

El objetivo principal de estas terapias es convertirse en alternativa a los tratamientos que ya no pueden ofrecer una solución a los pacientes. Estos medicamentos se utilizan, por tanto, en las fases iniciales de los ensayos clínicos académicos no comerciales. Gracias a ellos hay pacientes que, por ejemplo, han evitado la implantación de prótesis, han frenado completamente el avance de una enfermedad neurodegenerativa como la adrenoleucodistrofia, han controlado en su totalidad el daño generalizado en múltiples órganos (enfermedad injerta contra huésped) tras un trasplante o han eliminado cualquier resto de cáncer metastásico en neuroblastoma.

Inter actuación con el organismo

“Los medicamentos de terapias avanzadas están en la vanguardia de la medicina. Son medicinas vivas, lo cual tiene implicaciones muy diversas que las diferencian del resto de medicamentos clásicos, por ejemplo, en su fabricación, en su almacenamiento, en su transporte y distribución. Pero sobre todo tienen un comportamiento muy diferente una vez administrados. Son capaces de interactuar con el organismo del paciente para conseguir su objetivo”.

noviembee 20/2020 (Diario Médico)

“La comunidad científica de todo el mundo está poniendo mucho de su parte para frenar esta pandemia. Tenemos que entender muy bien cómo funciona este virus. En esta colaboración internacional, expertos en genética molecular y virología están explotando nuestros cultivos celulares para probar tratamientos para que este virus deje de replicarse e infectar nuestras células”, asevera Núria Montserrat.

Los investigadores del IBEC trabajan en colaboración con expertos de Suecia, Canadá y Austria que trabajan intensamente estos días para validar el efecto de posibles tratamientos que puedan frenar o atenuar la capacidad del virus de replicarse en nuestro organismo.

Que expertos de todo el mundo hayan acudido ahora a los investigadores del IBEC se debe a que grupos como el que lidera Núria Montserrat son pioneros en el uso de la bioingenería para crear miniórganos que, como las vías respiratorias, también sufren el efecto de la infección.

En concreto, el grupo de Montserrat está especializado en la generación de “mini-riñones“, que son unos cultivos celulares que capturan la complejidad de este órgano.

Colaboraciones como esta ponen de manifiesto que las técnicas de bioingeniería son imprescindibles en la medicina del futuro. Hasta la fecha, la bioingeniería también ha permitido que IBEC sea pionero en el diseño de los “órganos en un chip”. Mediante micro-dispositivos los investigadores pueden proveer de manera controlada estímulos físicos y químicos que se encuentran en nuestro cuerpo. Así mismo, los órganos en un chip, llevan años demostrando su capacidad de prever la eficacia de tratamientos experimentales y reducir la experimentación con animales. Ahora, todas estas herramientas se ponen, una vez más, a disposición de la sociedad para intentar hallar soluciones a crisis provocada por el coronavirus.

El Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC) es un centro de investigación, con sede en Barcelona, que lleva a cabo investigación interdisciplinaria de excelencia en la frontera de la ingeniería y las ciencias de la vida con el fin de generar nuevo conocimiento y promover soluciones para salud, integrando campos como la nanomedicina, la biofísica, la biotecnología la ingeniería de tejidos.

marzo 26/2020 (IBECBarcelona)

Un grupo de investigadores del Centre for Rapid and Sustainable Product Development (CRSPD) del Instituto Politécnico de Leiria (Portugal), liderados por Geoffrey Mitchell, han creado una estructura 3D biodegradable que, una vez implantada donde hay una fractura o lesión ósea, ayuda a reparar el hueso.

Esta estructura tridimensional actúa como un andamio proporcionando a las células un lugar donde regenerarse y, desapareciendo de manera gradual, quedando absorbido por el nuevo tejido. Este andamio (scaffold, en inglés) está hecho a base de un polímero tan poroso y resistente como los huesos, imitando al máximo sus características.

Para examinar la morfología del polímero los investigadores han utilizado la luz sincrotrón de una de las líneas del Sincrotrón ALBA, el único que existe en España. «El éxito de este material recae en su estructura, por lo que es importante conocer al detalle la composición química y la arquitectura física de la matriz tridimensional que hemos desarrollado», informa Mitchell.

Al mismo tiempo que recolectaban estos datos, los científicos también han probado la resistencia mecánica del material, utilizando un tensiómetro, para controlar los cambios estructurales en la morfología del polímero al aplicar deformaciones, tal y como si el material se estuviera utilizando en condiciones reales.

Los resultados de esta investigación pueden suponer un gran beneficio para el tratamiento de las fracturas y lesiones óseas, así como para desarrollar nuevos métodos de intervención quirúrgica que eviten siguientes operaciones y promover el desarrollo de nuevas investigaciones en el ámbito de la regeneración de tejidos.

Este material ha sido probado con éxito en ovejas gracias a una colaboración con la Universidad de Queensland (Australia). El siguiente paso es testarlo en otros animales con el objetivo de tener esta técnica disponible para humanos en los próximos cinco años.

El estudio se enmarca dentro del ámbito de la medicina regenerativa, en concreto la ingeniería de tejidos, que se encarga de crear sustitutos biológicos para restaurar funciones de nuestro organismo que se han perdido o deteriorado. Según sus promotores, el progresivo envejecimiento de la población y la búsqueda de tratamientos menos invasivos sitúan a esta ingeniería como una de las técnicas más prometedoras para el bienestar humano.
abril 4/2014 (SINC)