El tratamiento con ocrelizumab consigue frenar la evolución clínica de la esclerosis múltiple primaria progresiva, según los resultados de un estudio dirigido por Xavier Montalbán, jefe del Servicio de Neuroinmunología Clínica del Hospital Universitario Valle de Hebrón, de Barcelona y director del Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat).

Los resultados del estudio Oratorio, que se publican en The New England Journal of Medicine, ya se habían adelantado en Barcelona durante el XXXI Congreso del Comité Europeo para el tratamiento e investigación de la Esclerosis Múltiple (Ectrims).

Se trata del primer fármaco que consigue resultados efectivos sobre estos enfermos, que hasta ahora no disponían de ningún tratamiento eficaz y que representan entre un 10 y un 15 por ciento del total de casos de esclerosis múltiple.

El estudio analiza datos de 732 pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva aleatorizados en una proporción de 2 a 1. Uno de los brazos recibió ocrelizumab intravenoso en dosis de 600 mg, mientras que el grupo control recibió placebo.

El objetivo primario del estudio consistía en comprobar si este medicamento, que es un anticuerpo monoclonal humanizado que ataca selectivamente las células B que expresan CD20, era capaz de frenar la progresión de la discapacidad en los pacientes con la forma primaria progresiva de la enfermedad.

Los investigadores pudieron comprobar que el porcentaje de pacientes que mostró progresión a discapacidad a las 12 semanas de seguimiento fue del 32,9 por ciento en el grupo de intervención, en comparación con el 39,3 por ciento que alcanzó el brazo de los controles. A las 24 semanas, la cifra en el grupo que recibió el fármaco fue de 29,6 por ciento, en contraste con el 35,7 por ciento del grupo al que se le asignó el placebo.

Según ha explicado Montalbán a Diario Médico, los resultados preliminares del seguimiento de estos pacientes a dos años -aún inéditos- confirman el perfil de seguridad del medicamento a largo plazo. Además, se ha podido observar que «las curvas entre los dos grupos, aún se separan más».

Estos resultados refuerzan la hipótesis de que ocrelizumab es útil para estos pacientes, por lo que se espera que en los próximos meses se pueda evaluar por las autoridades regulatorias, rumbo a su aprobación para uso en clínica.

Herramientas tecnológicas
El Cemcat ha puesto en marcha un estudio piloto denominado Floodlight, en colaboración con la Universidad de California, que probará el uso de teléfonos y relojes inteligentes como herramienta para poder estudiar mejor a los pacientes con esclerosis múltiple. «Estas herramientas podrían ser buenas aliadas, ya que podrían permitir obtener, antes de la visita con el médico, datos muy fiables sobre la realidad del paciente que nos permitirían conocer mucho mejor su estado y evolución», en palabras de Montalban.

Este estudio, que cuenta con el patrocinio de Roche, tiene como principal objetivo determinar la utilidad de estos dispositivos para recopilar información, así como la adherencia de los pacientes con la técnica.

Se analizarán datos de 60 participantes -40 afectados y 20 controles sanos- y se tendrán en cuenta varios factores, como la habilidad motora, el equilibrio, la capacidad cognitiva, la marcha y el estado de ánimo. Mediante la realización de algunas actividades de forma diaria, semanal o quincenal, se pretende detectar «a tiempo real cambios en la condición del paciente que si no pasarían inadvertidos».

Montalbán está convencido de que las nuevas tecnologías pueden contribuir a transformar la práctica clínica de la esclerosis múltiple en los próximos años. El objetivo, además, es que estas herramientas puedan ser de utilidad en el desarrollo de futuros ensayos clíncos.

Otras investigaciones en marcha
Además, este centro participa también en otros proyectos tecnológicos internacionales. Uno de ellos es el MS Paths que tiene como finalidad establecer una base de datos de pacientes anónimos, generada a partir de la práctica clínica habitual, que pueda ser compartida por varios centros para promover la investigación. Además, el Radar-CNS tiene el objetivo de tipificar y prever cambios en la enfermedad.
enero 1/2017 (diariomedico.com)

Un estudio internacional, aleatorizado, de fase III (estudio Oratorio), liderado el Dr. Xavier Montalbán, jefe del Servicio de Neuroinmunología Clínica del Hospital Universitario Vall d’Hebron y director del Cemcat, ha demostrado que la administración del fármaco experimental ocrelizumab, desarrollado por Roche, consigue reducir la progresión clínica de la esclerosis múltiple primaria progresiva.

Este tipo de esclerosis múltiple afecta a un 10-15 % de los pacientes con esta enfermedad y los síntomas neurológicos que provoca aparecen de forma progresiva. La importancia de este estudio radica en que hasta ahora, estos pacientes no disponían de tratamiento alguno para la enfermedad, y éste es el primer medicamento en fase de investigación que consigue resultados efectivos en la evolución clínica de la esclerosis múltiple primaria progresiva.

La investigación ha analizado la eficacia de ocrelizumab en 732 pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva y la principal conclusión es que consigue frenar la progresión de la discapacidad que provoca la enfermedad en, al menos, 12 semanas. Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal diseñado para atacar selectivamente a las protéinas CD20B que contienen células con un tipo de inmunidad específica que se cree que tienen un papel clave en el deterioro de la mielina y los nervios, una característica común en los pacientes con esclerosis múltiple. Ocrelizumab actuaría uniéndose a la superficie de estas proteínas para preservar las funciones más importantes del sistema inmune.

Otros ensayos clínicos internacionales anteriores, como el estudio Opera I y II, habían probado ocrelizumab a nivel experimental en pacientes en los que se había producido una recidiva de la esclerosis múltiple.

Hasta ahora, no existía ningún tratamiento aprobado para este tipo de esclerosis múltiple, pero, como asegura el Dr. Xavier Montalbán, responsable del grupo de Neuroinmunología clínica del VHIR e investigador principal del estudio, “los resultados de este ensayo clínico son relevantes porque demuestran que podemos administrar a los pacientes con esclerosis múltiple progresiva primaria un nuevo fármaco experimental que frena la progresión clínica de la enfermedad en su fase inicial; y esto supone un gran avance para estos pacientes”.

En este sentido, Sandra Horning, MD, directora médica de Roche y jefa de Desarrollo Global de Productos, asegura que “las personas con este tipo de esclerosis múltiple experimentan síntomas que empeoran contínuamente después del inicio de su enfermedad y no existían, hasta el momento, tratamientos aprobados para esta patología, que debilita mucho al paciente. El ocrelizumab es el primer medicamento en fase de investigación que ha demostrado un efecto clínico positivo en la progresión de este tipo de esclerosis múltiple”.

Una enfermedad incapacitante y de rápida progresión

La forma primaria progresiva de esclerosis múltiple es una enfermedad crónica que afecta a 2,3 millones de personas en todo el mundo y para la que actualmente no existe una cura. La enfermedad se produce cuando el sistema inmune ataca anormalmente el aislamiento del nervio (mielina) d

del sistema nervioso central (cerebro y médula espinal) afectando primordialmente al nervio óptico causando la inflamación y el daño correspondiente que se manifiesta de forma constante con diversos síntomas como debilidad, fatiga y dificultad para ver, que con el tiempo pueden derivar en una discapacidad importante.

Aproximadamente 1 de cada 10 personas con esclerosis múltiple son diagnosticadas con la forma primaria progresiva de la enfermedad. La mayoría de pacientes experimentan los primeros síntomas entre los 20 y los 40 años lo que la convierte en la primera causa de discapacidad no traumática en los adultos jóvenes.

septiembre 30/ 2015 (JANO)