El análisis de los datos agrupados de los ensayos clínicos aleatorizados de fase 3, TRuE-V1 y TRuE-V2, reveló que más de la mitad de los participantes lograron al menos una mejora de 50% con respecto al valor inicial en el índice total de puntuación del área de vitiligo (T-VASI50) a las 52 semanas.

«La mejora fue superior a la observada en la población general», afirmó el Dr. Julien Seneschal, Ph. D., profesor de dermatología y jefe de la Clínica de Vitiligo y Trastornos Pigmentarios de la Université de Bordeaux, en Burdeos, Francia, quien presentó los nuevos datos en el 25th World Congress of Dermatology Singapore 2023.[1]

El porcentaje de adolescentes de entre 12 y 17 años que recibió ruxolitinib dos veces al día y obtuvo una respuesta del índice total de puntuación del área de vitiligo 50 en las semanas 12, 24 y 52 fue de 11,5%, 26,9% y 57,7%, respectivamente. Las cifras correspondientes para la población total del estudio fueron 10,7%, 22,7% y 44,4%, respectivamente.

«Esto indica que los pacientes más jóvenes pueden responder mejor al tratamiento», afirmó el Dr. Seneschal. Sin embargo, aclaró, el número de adolescentes en los estudios era pequeño.

Una mejora constante

El vitiligo es una enfermedad autoinmunitaria crónica, caracterizada por la despigmentación de la piel, causada por la pérdida de melanocitos. Puede aparecer a cualquier edad, pero muchos pacientes experimentan un inicio antes de los 30 años.[2]

Ruxolitinib en crema a 1,5% es el primer tratamiento aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en julio de 2022 y abril de 2023, respectivamente, para la repigmentación en pacientes con vitiligo no segmentario a partir de 12 años. Aproximadamente 8 de cada 10 casos de vitiligo son no segmentarios.[3]

La aprobación se basó en los resultados de los estudios TRuE-V, a doble enmascaramiento y controlados con vehículo, practicados en 661 pacientes con vitiligo no segmentario.[4] Los pacientes fueron aleatorizados en proporción de 2:1 para recibir ruxolitinib o el vehículo dos veces al día durante 24 semanas. A continuación, los dos grupos recibieron ruxolitinib dos veces al día durante 28 semanas.

En los estudios TruE-V1 y TruE-V2, 72 participantes (10,9%) eran adolescentes, 55 de los cuales fueron aleatorizados a recibir tratamiento con ruxolitinib; tenían entre 12 y 17 años (mediana de edad: 14 años) y la mediana de duración del vitiligo era de 5,1 años. Casi 53% era de sexo masculino y 65,5% tenía fototipos de piel de Fitzpatrick I a III. La puntuación inicial del índice total de puntuación del área de vitiligo fue de 6,4 (desviación estándar [DE]: 2,13).

Los datos de este subgrupo de adolescentes se agruparon y resumieron mediante estadísticas descriptivas para el nuevo análisis. Se incluyó a 52 participantes en el análisis, equivalente a aquellos pacientes que tenían evaluaciones completas en la semana 12.

agosto 04, 2023 | Medcenter Medscape

Tras casi dos décadas sin obtener una mejora significativa en el tratamiento de esta enfermedad, los datos arrojados por el estudio MPACT (Metastatic Pancreatic Adenocarcinoma Clinical Trial) han sido calificados de auténtico “hito” por parte de los expertos en cáncer de páncreas. “Se trata de la investigación más importante en este tumor en los últimos 20 años y la primera que pone verdaderamente en manos de los médicos un fármaco que tiene un impacto real y muy conclusivo en la supervivencia de estos pacientes”, señaló el doctor Manuel Hidalgo, uno de los investigadores que ha participado en este estudio y director del Centro Integral Oncológico Clara Campal (CIOCC), de HM Hospitales, de Madrid. El doctor Hidalgo destacó las características del estudio, al que definió como importantísimo. “Es multicéntrico y multinacional, grande y randomizado, y su principal objetivo ha sido evaluar la supervivencia de pacientes con cáncer de páncreas avanzado”.

Esta investigación, un ensayo clínico en fase III, ha demostrado que el tratamiento nuevo con nab-paclitaxel y gemcitabina mejora la supervivencia frente a la gemcitabina sola (el tratamiento clásico utilizado hasta ahora), aumentándola en un 30%. “Se ha constatado que el 35% de los pacientes permanecen vivos al año de iniciar el tratamiento, lo que demuestra la efectividad de esta combinación frente a la gemcitabina sola”, afirmó Hidalgo.

El estudio se desarrolló entre 2009 y 2012 y en él participaron un total de 861 pacientes, procedentes de 161 hospitales diferentes, 8 de ellos españoles (CIOCC, 12 de Octubre, Ramón y Cajal, Clínico San Carlos, Vall d’Hebron, Clinic, Virgen del Rocío y Reina Sofía). España, con un total de 16 pacientes, fue el país de mayor reclutamiento de todo el entorno europeo.

Según la doctora Carmen Guillén, de la Unidad de Cáncer Familiar del Hospital Universitario Ramón y Cajal, se trata del estudio más importante que se ha desarrollado en pacientes con cáncer de páncreas en la historia de la quimioterapia. “El logro de mejorar la supervivencia global, además de cambiar el estándar actual de tratamiento, abre nuevas puertas a la investigación de este tipo de tumor, tanto para conocer mejor su biología como para diseñar estudios en otras fases de la enfermedad. Por ejemplo, se está planificando realizar un ensayo en adyuvancia y también se están llevando a cabo ensayos dirigidos a pacientes que no presenten las características de los que participaron en el estudio MPACT, como los frágiles, en los que la enfermedad está avanzada y tienen mal pronóstico. Así mismo, permite el análisis de biomarcadores, como la molécula SPARC, que ayuden a seleccionar mejor a los pacientes, y sirve para el diseño y evaluación de nuevas moléculas y de combinaciones terapéuticas”.

Los resultados del estudio MPACT acaban de publicarse en The New England Journal of Medicine (doi: 10.1056/NEJMoa130436), algo que, en opinión de la doctora Guillén, “demuestra que se trata de una investigación diseñada y realizada con una rigurosidad metodológica excelente y que sus resultados tienen una enorme relevancia para el tratamiento de los pacientes con cáncer de páncreas avanzado”.

Por su parte, el doctor Fernando Rivera, del Servicio de Oncología del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, de Santander, comentó la situación actual en la que se encuentran estos pacientes. “Se trata de un tumor muy frecuente, sumamente grave y en el que es muy difícil avanzar. Menos del 5% de los pacientes sobreviven más de 5 años, y el 45% de los que se diagnostican ya presentan metástasis. Actualmente no disponemos de una técnica de cribado que permita un diagnóstico precoz, y no es probable que a corto plazo se consiga cambiar esta situación”.

Respecto a la nueva terapia, el doctor Rivera destacó la baja toxicidad que presenta respecto a otros fármacos utilizados para este tumor. “Produce pocas infecciones, la toxicidad neurológica es muy reversible y permite el tratamiento con unos ajustes mínimos. Esta baja toxicidad, unida a su efecto sobre el control del tumor, proporciona a los pacientes una calidad de vida muy llevadera”.
octubre 18/2013 (JANO)

Daniel D. Von Hoff, Thomas Ervin, Francis P. Arena, E. Gabriela Chiorean, Jeffrey Infante, Malcolm Moore,Thomas Seay.Increased Survival in Pancreatic Cancer with nab-Paclitaxel plus Gemcitabine.The New England Journal of Medicine.Oct 16, 2013