Los autores defienden este trabajo señalando que los virus representan ‘una de las principales amenazas para la salud pública mundial’, al ser causantes de numerosas enfermedades que cada año se cobran miles de vidas y ‘generan significativas pérdidas económicas debido a la incapacidad laboral’. Por ello, la detección precoz de estos patógenos a través de su código genético se presenta como ‘una estrategia prometedora’ para combatir las infecciones de manera ‘efectiva y selectiva’.

Ahora, investigadores del grupo de sensores químicos y biosensores de la UAM, en colaboración con el Instituto Madrileño de Estudios Aplicados en Nanociencia (Imdea Nanociencia) y el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), han desarrollado un nuevo bioensayo fluorescente ‘rápido y sencillo’ para la detección de virus a partir de su código genético.

En concreto, el modelo se basa en la  de nanoestructuras tetraédricas de ADN (TDN) y láminas de tamaño nanométrico de disulfuro de molibdeno. El método, descrito en la revista Talanta, utiliza el cambio de la luz que es capaz de emitir (fluorescencia) el nanobioconjugado al entrar en contacto con el virus.

En este sentido, explican que ‘funciona como un interruptor’, de forma que cuando la muestra no contiene el virus no hay emisión de luz o fluorescencia, es decir, podría decirse que ‘el interruptor está apagado’.

Sin embargo, cuando se pone en contacto con una muestra que contiene el virus, ‘el interruptor se enciende y se observa luz o fluorescencia’. Este enfoque, agregan, no solo es aplicable a muestras sintéticas de laboratorio, sino también a ‘muestras reales’ obtenidas de pacientes infectados, ofreciendo una precisión comparable a técnicas ‘más complejas y costosas’ como la PCR.

Agregan los autores que el empleo de nanobioconjugados en estos ensayos supone ‘ventajas adicionales’, porque son materiales híbridos que combinan las propiedades fluorescentes de los nanomateriales con la selectividad de detección de las biomoléculas.

Madrid, 21 marzo 2024|Fuente: EFE| Tomado de la Selección Temática sobre Medicina de Prensa Latina. Copyright 2019. Agencia Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.

Las compañías presentan este lunes en el Congreso Internacional de Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento que se celebra en Copenhague (Dinamarca) resultados detallados de esta investigación. Esta previsto que en la primera mitad del año que viene comience el reclutamiento para la fase II del desarrollo clínico.

Reemplazo celular

Este tratamiento consiste en el trasplante de células madre pluripotentes embrionarias humanas. Ha sido diseñado para reemplazar las neuronas dopaminérgicas y restaurar la función motora y no motora de los pacientes.

A través de un dispositivo diseñado para llegar directamente al cerebro, las células precursoras de neuronas se insertan en la región cerebral del putamen con el objetivo de reformar las redes neuronales afectadas por el párkinson. El procedimiento requiere anestesia general.

El ensayo con bemdaneprocel se llevó a cabo en 12 pacientes que presentaban complicaciones del tratamiento con levodopa, como periodos off y discinesias. De estos, 5 recibieron 0,9 millones de células y los otros 7, una dosis de 2,7 millones de células. Se administró a los participantes tratamiento inmunosupresor durante un año para evitar el rechazo de las células.

El estudio alcanzó todos los resultados primarios de seguridad y tolerabilidad y no se registraron efectos adversos graves relacionados con el tratamiento. Los objetivos secundarios exploratorios mostraron una mejoría clínica en ambas cohortes, pero en mayor medida en la que recibió la dosis más alta.

 ¿Por qué el párkinson?

El director de I+D de Bayer Pharmaceuticals, Christian Rommel, explica a DM que el párkinson es un destino natural de la investigación con terapia celular: «Dado que la causa de la enfermedad es la pérdida o degradación de neuronas productoras de dopamina, parece un concepto muy lógico traer de vuelta células capaces de reemplazarlas».

Otro punto fuerte de la apuesta por el párkinson frente a otras enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer es que «es una enfermedad que está mejor definida desde el punto de vista molecular. Es un buen punto de partida para ser pioneros y generar evidencias de que la terapia celular puede funcionar».

«El reto desde el punto de vista técnico es qué tipo de células emplear, y apostamos por las terapias basadas en células madre, y qué procedimiento, que es alogénico y quirúrgico«.

Aunque bemdaneprocel se basa en células madre embrionarias, expone que «la compañía está siendo pionera en el uso de células madre pluripotentes inducidas a medida que la tecnología sigue avanzando».

Rommel comprende que es pronto para tratar de adivinar qué pacientes con párkinson serían candidatos a un tratamiento como este. «Debido a que se administra a través de una cirugía, no creo que se circunscriba a fases iniciales de la enfermedad, ya que en estos estadios puede haber terapias que sean de más ayuda».

Si bien, advierte de que la fase II arrojará mucha más luz sobre el papel que puede jugar el tratamiento gracias al mayor tamaño muestral y al diseño del ensayo, aleatorizado y controlado con placebo: «Necesitamos más datos de seguridad y eficacia«, insiste. «La aplicación de este tipo de terapias en estadios leves, moderados o más graves depende del tamaño del efecto y de la seguridad».

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El ejecutivo defiende que la apuesta de la multinacional alemana por las terapias avanzadas es firme. Casi en paralelo con el inicio del desarrollo clínico de bemdaneprocel comenzó el de una terapia génica también frente al párkinson. «El año que viene queremos comenzar un programa en oftalmología para reemplazar las células de la retina que se degeneran en personas que pierden la capacidad visual», anuncia.

Comprende que las perspectivas terapéuticas de estas aproximaciones son grandes. «Vemos el potencial de ir más allá pero necesitamos mantenernos centrados. Son programas que requieren mucho capital y necesitamos proporcionar evidencias y aprender, y a medida que avance la tecnología, invertiremos más y abordaremos otras enfermedades».

Resultados del fase I

Bemdaneprocel es la primera terapia celular en obtener resultados de fase I en párkinson. En el estudio presentado en el Congreso Internacional de Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento de 2023, alcanzó todos los resultados primarios de seguridad y tolerabilidad y no se registraron efectos adversos graves relacionados con el tratamiento durante el año siguiente a la intervención. Hubo dos episodios adversos graves, una convulsión asociada a la cirugía y un caso de covid-19, que no se vincularon con la terapia celular.

Las exploraciones por imágenes PET con 18F-DOPA (técnica que se utiliza para evaluar la actividad dopaminérgica) mostraron evidencias de supervivencia e injerto celular en las dos cohortes del estudio, con la dosis baja y la alta.

Por otra parte, la terapia celular también ofreció señales de eficacia. La cohorte que recibió la dosis más alta experimentó una mayor mejoría, según el Diario de Hauser de fluctuaciones motoras y la escala MDS-UPDRS Parte III.

En concreto, los participantes que recibieron la dosis más alta mostraron un año después del tratamiento un aumento de 2,16 horas en el periodo on con respeto a la situación basal, y de 0,75 en el caso de la dosis baja.

En el caso de la escala MDS-UPDRS Parte III medida durante la fase off, mostró una reducción de 13 puntos con respecto a la situación de partida con la dosis alta, y de 7,6 puntos con la dosis baja.

Fuente: Diario Médico

Referencia:

Phase 1 Safety and Tolerability Study of MSK-DA01 Cell Therapy for Advanced Parkinson’s Disease. https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04802733?term=NCT%2304802733&draw=2&rank=1