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Expertos internacionales explican sus avances en terapia génica para el tratamiento de enfermedades hematológicas

Dra. María Elena Reyes González — Wed, 17 Feb 2016 06:03:23 +0000

Una jornada presenta estudios sobre la inserción en las células madre de la médula ósea de la versión funcional de los genes que están mutados en estos pacientes.

Expertos en hematología han compartido, en el transcurso de una jornada, su experiencia en la marcha de protocolos de terapia génica hematopoyética, un tratamiento destinado a pacientes con enfermedades monogénicas que afectan al sistema hematopoyético, que es el encargado de producir células sanguíneas. La base de los estudios de terapia génica que se han presentado radica en insertar en las células madre de la médula ósea de los pacientes la versión funcional de los genes mutados, y que son, por tanto, responsables de estas enfermedades.

«La terapia génica de enfermedades monogénicas ha experimentado un progreso enorme en estos años, tanto en términos de seguridad como de eficacia. Este avance es especialmente evidente en aproximaciones basadas en la corrección de células madre hematopoyéticas con nuevos vectores retrovirales y lentivirales», ha explicado el coordinador de la jornada e investigador del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, del CIBERER y del IIIS de la Fundación Jiménez Día, el doctor Juan Bueren.

La reunión ha sido organizada por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), dependiente del Instituto de Salud Carlos III, y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), dependiente del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad.

La encargada de inaugurar la jornada han sido la directora de AEMPS, Belén Crespo, y el director científico de CIBERER, Francesc Palau, tras lo cual han intervenido investigadores del University College de Londres, del Hospital Necker de París, del Hospital San Raffaele de Milán y de Genethon (Every, Francia). El secretario general de Sanidad y Consumo del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, José Javier Catrodeza Sanz, ha clausurado el evento.

El programa ha incluido la exposición del doctor Bueren sobre el ensayo de terapia génica en anemia de Fanconi que se está desarrollando con subvención del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y de la Comisión Europea en el Hospital Niño Jesús de Madrid y el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona, así como en otros hospitales europeos. Otro de los fines del encuentro ha sido promover la inclusión de pacientes españoles en ensayos internacionales de terapia génica hematopoyética.

febrero 15/ 2016 (JANO)

Consideran probable tratamiento para tuberculosis con células madre

Dra. María T. Oliva Roselló — Tue, 21 Jan 2014 06:03:01 +0000

Investigadores suecos consideran que la tuberculosis multirresistente puede tratarse de manera eficaz con células madre obtenidas de personas afectadas por la dolencia, según un artículo divulgado en la revista The Lancet Respiratory Medicine (doi:10.1016/S2213-2600(13)70234-0).

El nuevo enfoque de tratamiento utiliza las propias células del estroma de médula ósea de los sujetos, es seguro y podría ayudar a superar la excesiva respuesta inflamatoria del organismo, reparar y regenerar el daño inducido por la inflamación del tejido pulmonar y conseguir mejores tasas de curación, señalan los autores del trabajo.

La terapia convencional para la tuberculosis resistente a múltiples medicamentos utiliza una combinación de fármacos que son adversos, señaló Markus Maeurer, del Hospital Universitario de Karolinska en Estocolmo.

Además, el procedimiento para obtener células madre de la médula ósea del propio individuo es relativamente simple, aseveró el especialista.

El ensayo se encuentra aún en fase preliminar, sin embargo, los investigadores consideran que de ser exitoso favorecerá no sólo a enfermos que no responden al tratamiento habitual, sino también a quienes padecen también daño pulmonar, concluyen los científicos.

La Organización Mundial de la Salud estima que unas 450 mil personas padecen tuberculosis multirresistente, sobre todo en Europa del Este, Asia, y África del Sur.
enero 13/2014 (PL)

Aliaksandr Skrahin , Raija K Ahmed , Giovanni Ferrara , Lalit Rane , Thomas Poiret , Yanina Isaikina .Autologous mesenchymal stromal cell infusion as adjunct treatment in patients with multidrug and extensively drug-resistant tuberculosis: an open-label phase 1 safety trial.The Lancet Respiratory Medicine, 9 Ene 2014

Descubren vía que activa la reprogramación y la regeneración de las neuronas en la retina

Lic. Heidy Ramírez Vázquez — Tue, 16 Jul 2013 06:57:19 +0000

Investigadores del Centro de Regulación Genómica (CRG) en Barcelona han conseguido regenerar la retina gracias a la reprogramación de las neuronas.

La investigadora Pia Cosma, del Centro de Regulación Genómica (CRG) en Barcelona, ha utilizado el mecanismo de fusión celular para reprogramar las neuronas en la retina. Este mecanismo consiste en introducir células madre de la médula ósea en la retina dañada. Las nuevas células indiferenciadas se fusionan con las neuronas en la retina y estas, adquieren la capacidad de regenerar el tejido.

«Por primera vez hemos conseguido regenerar la retina y reprogramar sus neuronas mediante fusión celular in vivo. Hemos identificado una vía de señalización que, una vez activada, permite que las neuronas puedan ser reprogramadas mediante su fusión con células de la médula ósea», ha explicado Cosma, que es jefa del grupo Reprogramación y Regeneración en el CRG y profesora de investigación Icrea.

«Este descubrimiento es importante no solo por las posibles aplicaciones médicas en regeneración de retina sino también para la posible regeneración de cualquier otro tejido nervioso», ha afirmado Daniela Sanges, primera autora del trabajo e investigadora postdoctoral en este laboratorio.

El trabajo, que publica la revista Cell Reports, demuestra que la regeneración de tejido nervioso mediante fusión celular es posible en mamíferos y descubre esta nueva técnica como un mecanismo potencial para la regeneración de tejido nervioso más complejo.

La investigación se encuentra en un estadio muy temprano pero ya existen laboratorios interesados en poder seguir este trabajo y llevarlo a un estadio más aplicado.
julio 15/2013 (Diario Médico)

Wnt/β-Catenin Signaling Triggers Neuron Reprogramming and Regeneration in the Mouse Retina

Identifican las células madre eficaces para reparar el infarto de miocardio

Lic. Heidy Ramírez Vázquez — Mon, 28 Jun 2010 12:49:01 +0000

Investigadores del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital La Fe y el Centro de Investigación Príncipe Felipe han identificado células madre de la médula ósea eficaces para reparar el infarto de miocardio, según informó la Generalitat.Así, el estudio comparativo, liderado por la doctora Pilar Sepúlveda, investigadora del IIS Hospital La Fe, demuestra que las células madre mesenquimales, procedentes de la médula ósea, son más eficaces a la hora de generar músculo cardiaco y prevenir el remodelado ventricular o deformación del corazón debida a la cicatriz. Asimismo, este hallazgo, publicado en Journal of the American College of Cardiology, representa un avance para la terapia celular como futuro tratamiento del infarto de miocardio.
El trabajo de investigación ha consistido en un estudio comparativo de la eficiencia de dos tipos de células madre humanas, y de su comportamiento tras el trasplante en corazones infartados. Por una parte se han utilizado células madre hematopoyéticas procedentes de sangre del cordón umbilical y por otra células madre mesenquimales procedentes de la médula ósea. Para realizar el estudio, estos dos tipos de células se han inyectado en un modelo animal de infarto de miocardio y sus resultados se han comparado y contrastado de forma controlada.
Una vez inyectadas las dos poblaciones en una dosis comparable, los investigadores observaron que en este modelo animal, los dos tipos celulares eran capaces de mejorar la función cardíaca, si bien los mecanismos no eran exactamente iguales.
La doctora Pilar Sepúlveda, autora principal del artículo e investigadora del grupo de Cirugía Cardiovascular y Regenerativa del IIS La Fe, explicó al respecto: \»Las dos poblaciones de células madre inducen la angiogénesis, esto es, que aumentaban el número de vasos sanguíneos en la zona infartada. Pero solo las células mesenquimales de la médula ósea eran capaces de disminuir la zona necrótica, la zona del infarto, de forma significativa\».
Por ello, el trabajo de investigación puede ser de gran valor para la toma de decisiones en el desarrollo de futuros protocolos clínicos en terapia celular aplicada al tratamiento de enfermedades cardíacas, según destacó Anastasio Montero, jefe de servicio de Cirugía Cardiovascular del Hospital La Fe e investigador principal del grupo de investigación.
Para dicho estudio ha sido clave la colaboración entre el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital la Fe y el Centro de Investigación Príncipe Felipe, cuyo común objetivo es la investigación en Cirugía Cardiovascular y Regenerativa con el fin de encontrar el tipo celular idóneo para la regeneración del corazón infartado, utilizando para ello el implante de células que reactiven las funciones que han perdido su actividad en la zona dañada.
Para realizar el trabajo, los investigadores de ambos centros han contado con la colaboración del profesor José Manuel García-Verdugo, investigador del Laboratorio de Morfología Celular del CIPF-UVEG; del Centro de Transfusiones de la Comunidad Valenciana, que ha donado sangre procedente de cordón umbilical (de donde se han purificado los precursores hematopoyéticos) y de la Fundación Inbiomed del País Vasco, entidad de la cual se han obtenido las células madre de médula ósea.
El infarto de miocardio es un problema de salud frecuente, que ocurre cuando se obstruye una arteria cardiaca y el corazón queda sin riego. Esta lesión conlleva la muerte de una porción de músculo y su sustitución por tejido cicatrizal. Por ello, la investigación basada en la terapia celular estudia la regeneración de la zona afectada a partir del trasplante de células madre capaces, por una parte, de generar músculo e inducir a la angiogénesis en la zona dañada para que la irrigación vuelva a ser correcta.
Como apunta Pilar Sepúlveda \»no hay diferencias significativas en la eficiencia de ambos tipos celulares en cuanto a la angiogénesis en la zona dañada, pero sí en la remodelación ventricular\». En ese sentido, señaló que la investigadora Pilar Sepúlveda, \»es posible que en infartos donde la cicatriz no sea tan grande, sea bueno el uso de precursores hematopoyéticos porque no hay remodelado ventricular y sería suficiente con la generación de vasos; pero en infartos con una lesión muy grande del corazón, no solo se necesita generar vasos, sino también fomentar la muscularización del corazón\».
Estudios anteriores habían demostrado por separado la eficacia de estos tipos de células madre para la terapia celular en infarto de miocardio. Sin embargo, hasta el momento no existía un estudio comparativo que analizase detalladamente el comportamiento de ambas para la valoración de su idoneidad, bajo circunstancias experimentales idénticas.
El trasplante de las dos poblaciones en un modelo experimental permite contrastar y comparar diversos factores con una mayor facilidad de análisis, tales como la mejora de la función cardiaca, el aumento del número de vasos, la disminución del área infartada o la producción de cardiomiocitos, entre otros.

Valencia, junio 27/2010 (EUROPA PRESS)