Un equipo científico español ha presentado recientemente en Madrid un fármaco pionero, basado en una tecnología del CSIC con células madre de donantes, para tratar las fístulas de la enfermedad de Crohn.

El medicamento se basa también en otras patentes de grupos españoles, entre ellos, la Universidad Autónoma de Madrid (UAM), y trata las fístulas perianales causadas por esta enfermedad, que afectan a más del 25 % de enfermos con esta enfermedad, unos 75 000 en España.

Tras su desarrollo, fue licenciado a la farmacéutica japonesa Takeda, que acaba de lanzarlo al mercado. Se trata de la primera terapia española basada en células madre alogénicas de origen externo al propio enfermo aprobada en Europa. Este fármaco podría tener aplicaciones en otras enfermedades inflamatorias y autoinmunes.

La patente de la UAM, desarrollada en colaboración con la firma Cellerix-Tigenix (adquirida por Takeda) y entre cuyos inventores figura el doctor Damián García Olmo, describe el tratamiento de fístulas anales complejas en enfermos de Crohn basada en la capacidad regenerativa de células madre derivadas de tejido adiposo.

Otra patente, desarrollada por el equipo del investigador Mario Delgado, del Instituto de Parasitología y Biomedicina López-Neyra, en Granada, también en colaboración Cellerix-Tigenix, describe la actividad inmunorreguladora de células madre derivadas de tejido adiposo y su uso terapéutico en varias enfermedades inflamatorias y autoinmunes, entre ellas la de Crohn y sus complicaciones.

La conjunción de estas dos patentes es la que ha sido licenciada a la farmacéutica japonesa Takeda. Nuestra invención es la más novedosa de ambas y la que hace que, por un lado, resuelva la respuesta inmunológica e inflamatoria subyacente en esta enfermedad, y, por otro, que se pueda usar en un tratamiento alogénico, es decir, con células madre provenientes de donantes distintos al enfermo, según explica el investigador del CSIC Mario Delgado.

Alofisel está financiado desde el pasado mes de julio por la Seguridad Social

En su opinión, este detalle es clave, porque hace que estas células pasen de ser una terapia celular solo aplicable ocasionalmente, a ser un medicamento/fármaco innovador que puede ser producido por Takeda en Madrid y posteriormente enviado y usado en cualquier lugar del mundo.

El equipo de Delgado ha desarrollado la parte investigadora fundamental preclínica, base del medicamento, y el equipo de la Universidad Autónoma de Madrid y la Fundación Jiménez Díaz ha efectuado la parte médica.

El fármaco Alofisel ofrece una nueva opción de tratamiento para enfermos que no responden a las terapias actuales y pueden haber sido sometidos a numerosas intervenciones quirúrgicas invasivas. Ha sido aprobado por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social y desde el pasado julio está financiado por la Seguridad Social.

octubre 19/2019 (SINC)

Las células madre mesenquimales tienen capacidades inmunoreguladoras con tendencia clara a disminuir los fenómenos inflamatorios. Esto, unido a su buena tolerancia, invita a usarlas en el contexto de enfermedades en las que el sistema inmune está regulado de manera anómala y existen fenómenos de inflamación como son las enfermedades autoinmunes reumatológicas. “En concreto, los estudios en Lupus Eritematoso Sistémico (LES) y síndrome de Sjögren, con células alogénicas (procedentes de donantes), han tenido buenos resultados”, según puso de manifiesto el Dr. Benjamín Fernández-Gutiérrez, jefe de Sección de Reumatología del Hospital Clínico San Carlos de Madrid, en el marco del XLI congreso de la Sociedad Española de Reumatología (SER), celebrado en Sevilla.

A juicio del experto, “en dicha investigación, las células fueron transfundidas vía sistémica en enfermos  que habían sido refractarios a otras terapias. El problema sigue siendo la falta de estudios controlados”. Las células madre mesenquimales son capaces de diferenciarse a distintos tipos celulares entre los que se incluyen los osteocitos, los condrocitos o los tenocitos, entre otros. Además, presentan propiedades inmunomoduladoras (pueden reducir los fenómenos de inflamación). “Estas dos características, -unidas a su capacidad de migración y su prácticamente total ausencia de rechazo por el receptor de las mismas-, hacen que potencialmente puedan utilizarse en el tratamiento de patologías en las que se precise un recambio celular y/o en patologías en las que necesitemos modular a la baja el sistema inmunológico y/o disminuir los fenómenos inflamatorios”, explica el Dr. Fernández.

Asimismo, -añade- “las células madre mesenquimales apenas expresan en superficie moléculas del complejo mayor de histocompatibilidad, por lo que son aptas para tratamientos alogénicos (células de un donante) sin precisar compatibilidad genética ni tratamiento inmunosupresor concomitante. En este sentido pueden administrarse como si fuera una transfusión”.

Para el tratamiento de la artrosis y la artritis

Por otra parte, los estudios realizados en artrosis se basan, en casi todos los casos, en tratamientos con células madre mesenquimales autólogas (del mismo enfermos) en el contexto de inyección intrarticular en rodilla. En general, son estudios no controlados y asociados con otros tratamientos como artroscopia, ácido hialurónico, plasma rico en plaquetas, microfracturas y/o meniscectomía.

En opinión del experto, “los resultados son, en general, buenos. Si bien, la heterogeneidad de los estudios y la falta de grupo control no permiten sacar conclusiones claras al respecto”.

Respecto a la artritis reumatoide, “no existen, en la actualidad, datos claros sobre la utilidad de las células madre mesenquimales frente a esta patología. Existe un estudio controlado, usando células madre mesenquimales obtenidas de tejido adiposo que fueron administradas como transfusión. Se trata de una investigación diseñada como estudio de seguridad y en ese sentido es exitosa; sin embargo los datos en cuanto a efectividad no son concluyentes”.

Perspectivas de futuro

“La potencialidad de las células madre mesenquimales es enorme tanto en el campo de reparación de tejidos como en el campo de la inmunoregulación”, según el doctor Fernández-Gutiérrez.A su juicio, existe una serie de pasos obligados para desarrollar toda la potencialidad de este campo que pasan por: avanzar en el estudio de los mecanismos básicos que regulan la funcionalidad de estas células, estudiar materiales biocompatibles que puedan hacer que las células desarrollen sus funciones de manera más eficaz, determinar la fuente de células idónea (médula ósea, grasa, pulpa dental…) y que puede ser diferente dependiendo de la patología a tratar, el uso de las células solas o en conjunción con otros tratamientos (ácido hialurónico, plasma rico en plaquetas, tratamientos inmunoreguladores…), investigar las rutas de administración más eficaces en cada caso y realizar estudios controlados en aras de obtener conclusiones claras en cuanto a eficacia.

agosto 03/ 2015 (JANO)