La compañía italiana Dompé ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) norteamericana para su medicamento Oxervate -cenegermin- en el tratamiento de la queratitis neurotrófica, una enfermedad rara y degenerativa que afecta a la córnea y en la que se daña el nervio trigémino que inerva la superficie ocular, lo que produce una pérdida de sensibilidad y defectos que no se curan de forma natural, como un daño progresivo en la parte más superficial de la córnea, ulceración y perforación en los casos más graves. Se estima que afecta a menos de cinco de cada 10 000 individuos.
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Un equipo de científicos ha identificado el análogo de hormona tiroidea sobetirome como un posible fármaco para tratar el síndrome de Allan-Herndon-Dudley. En este hallazgo participan miembros del Instituto de Investigaciones Biomédicas Alberto Sols, centro mixto del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y la Universidad Autónoma de Madrid (UAM), en colaboración con la Oregon Health & Science University en Portland. Read more
noviembre 21, 2018 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Endocrinología, Enfermedades Raras, Farmacología | Etiquetas: análogo de hormona tiroidea sobetirome, síndrome de Allan-Herndon-Dudley |
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Investigadores del Hospital Clínico Universitario de Salamanca y del Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL) han diagnosticado por primera vez un caso de sitosterolemia en la población española. Esta enfermedad rara, de la que apenas se han notificado un centenar de casos en todo el mundo, incrementa el riesgo cardiovascular y, al ser difícil de identificar, los pacientes corren el riesgo de pasar por tratamientos inadecuados. Read more
septiembre 29, 2018 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Enfermedades Raras, Hematología | Etiquetas: sitosterolemia |
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Un medicamento basado en un nuevo tipo de clase terapéutica que permite ‘acallar’ un gen nocivo o dañado fue aprobado en Europa para combatir una enfermedad genética rara, un fármaco que podría preceder otros para tratar males más comunes. Read more
septiembre 4, 2018 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Enfermedades Raras, Farmacología | Etiquetas: amilosis hereditaria por transtiretina, Onpattro |
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agosto 30, 2018 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Enfermedades Raras, Farmacología, Oftalmología | Etiquetas: cenegermin, Oxervate, tratamiento de la queratitis neurotrófica |
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La retinosis pigmentaria es una enfermedad rara y hereditaria de carácter neurodegenerativo, que causa pérdida de visión por la muerte de los fotorreceptores de la retina y para la que aún no existe tratamiento. Read more
agosto 1, 2018 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Enfermedades Raras, Farmacología, Medicina Regenerativa, Oftalmología | Etiquetas: ácido lipoico, progesterona, retinosis pigmentaria |
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Un tercio de la población surasiática es más propensa a sufrir enfermedades genéticas raras que el resto del mundo, reveló un estudio divulgado en Nueva Delhi. Read more
julio 27, 2018 | Lic. Heidy Ramírez Vázquez | Filed under: Enfermedades Raras, Genética, Salud Pública, Sociología | Etiquetas: enfermedades genéticas raras, matrimonios endogámicos, población surasiática |
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