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La Agencia de Alimentos y Fármacos (FDA) solo ha aprobado el medicamento Rixubis [Coagulación Factor IX (recombinante)] para las personas mayores de 16 años que sufren de hemofilia B.
La hemofilia B es una enfermedad crónica de la sangre, donde la sangre no coagula adecuadamente, es causada por mutaciones en el gen del Factor IX. Los síntomas de la hemofilia se caracterizan por una hemorragia grave (especialmente en las articulaciones) y hematómas.
Nuevos conocimientos sobre las causas de sangrado incontrolable en pacientes con hemofilia se revelaron en un estudio que será publicado en la revista Biophysical. La investigación indicó que los coágulos de sangre se propagan en ondas que viajan a través de vasos, un hallazgo que puede conducir al desarrollo de tratamientos nuevos y más eficaces.
Rixubis, una proteína purificada hecho con tecnología de ADN recombinante, se pretende prevenir y controlar el sangrado excesivo asociado con la hemofilia. La droga es la primera nueva forma de terapia para personas que sufren de hemofilia B, que afecta a más de 3300 personas en los Estados Unidos y alrededor de 25 000 en todo el mundo.
Karen Midthun, MD, director del Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación Biológica, dijo: «A medida que la primera coagulación factor IX recombinante se indica específicamente para la profilaxis de rutina para evitar el sangrado, Rixubis se convierte en una nueva arma en nuestro arsenal para proteger a los pacientes con hemofilia B. Esta aprobación proporciona a los pacientes y a los médicos una opción de tratamiento alternativo para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado».
Rixubis se administra mediante una inyección por vía intravenosa dos veces a la semana para la prevención de rutina de los episodios de sangrado.
Se evaluó la eficacia del fármaco que incluyó un total de 73 pacientes del sexo masculino entre las edades de 12 a 65 años. Los participantes recibieron Rixubis según fue necesario en respuesta a los síntomas de hemorragia y para la profilaxis de rutina.
Los que recibieron Rixubis para la profilaxis de rutina experimentaron una reducción significativa en el sangrado anual- un 75 % menor en comparación con los que recibieron otras opciones de tratamiento.
Los efectos secundarios graves y poco comunes de la droga incluyen reacciones alérgicas potencialmente mortales.
Sin embargo, los efectos secundarios más comunes y menos graves del fármaco incluyen:
disgeusia (sabor distorsionado)
resultados sanguíneos atípicos
dolor en una extremidad
El futuro de la terapia de la hemofilia B
Investigadores del Hospital de Investigación Infantil St. Jude en Memphis encontró que los adultos con hemofilia B experimentaron mejoras significativas en sus síntomas después de un único tratamiento con terapia génica.
Un ensayo clínico realizado en la University College London (UCL) en el Reino Unido, demostró que el tratamiento es seguro. El estudio apareció en la edición digital de la New England Journal of Medicine.
junio 29/2013 (medicalnewstoday.com)
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